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Focus su Malattie Rare & Biotech

E' stata indagata l'insorgenza e la progressione del coinvolgimento cardiaco nella lipofuscinosi ceroide neuronale giovanile, anche detta malattia di Batten.Lo studio di popolazione ha coinvolto un gruppo non-selezionato di 29 bambini e adolescenti con lipofuscinosi ceroide neuronale giovanile geneticamente verificata.... more

Uno studio, frutto della collaborazione tra l’Arkansas Children’s Hospital ( Little Rock , USA ) e l’Hospital for Sick Children ( Toronto, Canada ), ha valutato gli outcome (esiti) di giovani pazienti con Sindrome di Marfan ed ha definito l’incidenza... more