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L’atassia di Friedreich è comunemente associata a cardiomiopatia ipertrofica, ma poco si sa circa la sua frequenza, la gravità, o il trattamento.

Uno studio della durata di 6 mesi, randomizzato, in doppio-cieco, controllato, ha verificato se Idebenone fosse in grado di migliorare le misurazioni cardiache nell’atassia di Friedreich.

Un totale di 70 pazienti pediatrici sono stati trattati con Idebenone ( 450/900 mg/die o 1350/2250 mg/die ) o con placebo.

Sono state trovate anomalie elettrocardiografiche ( ECG ) nel 90% dei soggetti.

Sulla base dell’esame ecocardiografico, l’81.4% della coorte totale presentava ipertrofia del ventricolo sinistro, come misurato da un aumento della massa del ventricolo sinistro secondo l’indice Dubois, e la frazione di eiezione media era del 56.9%.

Nei modelli di regressione lineare, intervalli PR più lunghi al basale erano associati a una maggiore lunghezza di ripetizione GAA ( P=0.011 ).
Allo stesso modo, la lunghezza di ripetizione GAA non ha chiaramente previsto la frazione di eiezione ( P=0.086 ) e la massa ventricolare sinistra al basale secondo M-mode ( P=0.045 ).

I parametri di indice di massa ventricolare sinistra, spessore della parete posteriore, frazione di eiezione ed elettrocardiogramma non sono risultati significativamente migliorati dal trattamento con Idebenone.

Alcuni cambiamenti dei parametri ecocardiografici durante la fase di trattamento erano correlati allo status basale, ma non con il gruppo di trattamento.

In conclusione, Idebenone non ha ridotto l’ipertrofia ventricolare sinistra o non ha migliorato la funzione cardiaca nei soggetti con atassia di Friedreich.
Pertanto, questo studio non fornisce evidenza di beneficio in questa coorte nel corso di un periodo di 6 mesi di trattamento. ( Xagena2011 )

Lagedrost SJ et al, Am Heart J 2011; 161: 639-645


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