Amiloidosi cardiaca | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Associazione di Patisiran, un farmaco di interferenza a RNA, con deformazione miocardica regionale del ventricolo sinistro nella amiloidosi ereditaria da transtiretina: studio APOLLO

I pazienti con amiloidosi cardiaca mostrano una ridotta deformazione ( strain ) miocardica con associato risparmio dell'apice cardiaco. Nello studio clinico randomizzato APOLLO, Patisiran ( Onpattro ), farmaco terapeutico di interferenza a RNA che inibisce la sintesi di transtiretina, ha... more

Terapia basata sulla interferenza dell’RNA. Effetti di Patisiran sui parametri cardiaci nei pazienti con amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina: studio APOLLO

L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina ( hATTR ) è una malattia multisistemica rapidamente progressiva che si presenta con cardiomiopatia o polineuropatia. Lo studio APOLLO ha valutato l'efficacia e la tollerabilità del Patisiran ( Onpattro ) nei pazienti con amiloidosi hATTR.... more

Diagnosi non-bioptica di amiloidosi cardiaca da transtiretina

La amiloidosi cardiaca da transtiretina ( ATTR ) è una cardiomiopatia progressiva e fatale per la quale sono in fase di sviluppo diverse terapie promettenti. La diagnosi è spesso ritardata o mancata a causa della specificità limitata dell'ecocardiografia e la... more

Tafamidis nella cardiomiopatia amiloide da transtiretina: effetti sulla stabilizzazione della transtiretina e risultati clinici

L'amiloidosi da accumulo transtiretina ( TTR ) è una malattia progressiva causata da monomeri di TTR mal ripiegati che si depositano come amiloide nel cuore e a livello sistemico. Uno studio di fase 2 in aperto ha valutato la stabilizzazione... more