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Focus su Malattie Rare & Biotech

Il Comitato per i prodotti medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’EMEA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato che i pazienti con maggiore necessità del trattamento abbiano la priorità di accesso alle terapie con Cerezyme ( Imiglucerasi ) e Fabrazyme ( Agalsidasi beta ) durante la carenza di questi due farmaci prevista nei prossimi mesi.

Cerezyme e Fabrazyme sono utilizzati entrambi per il trattamento di malattie rare da deficienza ereditaria di enzimi. Cerezyme è usato nei pazienti con malattia di Gaucher, una malattia nella quale i pazienti non hanno una quantità sufficiente di enzima alglucerasi.
Fabrazyme è usato nei pazienti con malattia di Fabry, una malattia nella quale i pazienti non hanno una quantità sufficiente dell’enzima alfa-galattosidasi A.

La carenza di scorte è causata dalla chiusura del sito produttivo della Genzyme situato ad Allston Landing, negli Stati Uniti, dove entrambi i medicinali sono prodotti.
Genzyme ha scoperto una contaminazione virale ( calicivirus del tipo Vesivirus 2117 ) e ha cessato l’attività produttiva per una sanitizzazione dei bioreattori.
Il virus non è conosciuto come causa di malattie nell’uomo, ma può modificare la quantità, ma non la qualità, degli enzimi prodotti nei bioreattori.

Durante la chiusura dell’impianto non possono essere prodotti nuovi lotti di Cerezyme e Fabrazyme.
Tutti i lotti prodotti prima della scoperta della contaminazione sono stati controllati e l’EMEA ha confermato che possono essere distribuiti.

Al fine di garantire le attuali scorte il più a lungo possibile fino a quando i nuovi lotti potranno essere prodotti, l’EMEA ha deciso alcune modifiche temporanee sulle modalità, proposte dall’azienda, con il quale questi farmaci vengono prescritti. Tali modifiche devono essere applicate immediatamente.
Per Cerezyme, la priorità è stabilita per i neonati, i bambini e gli adolescenti, e per gli adulti con progressione della malattia. Questi pazienti possono continuare ad assumere Cerezyme al dosaggio standard di una infusione ogni due settimane.
I pazienti adulti senza evidenze cliniche di una progressione della malattia devono assumere Cerezyme ad una dose ridotta ( metà della dose una volta ogni due settimane ) o ad una ridotta frequenza di infusione ( una volta al mese alla loro attuale dose ).
Per Fabrazyme, la priorità è stabilita per i bambini e gli adolescenti e i pazienti adulti di sesso maschile, che devono continuare ad assumere Fabrazyme con un’infusione ogni due settimane. I pazienti adulti di sesso femminile, in cui la malattia è meno grave, possono ricevere Fabrazyme alla dose ridotta.

Queste sono raccomandazioni temporanee e non cambiano le informazioni del prodotto attualmente approvate sia per Cerezyme sia per Fabrazyme.
L’EMEA prevede che sarà necessario mantenere questi cambiamenti fino alla fine del 2009. ( Xagena2009 )

Fonte: EMEA, 2009


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