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Genzyme ha annunciato di aver avviato le spedizioni del farmaco Fabrazyme ( Agalsidasi beta ), prodotto nel sito di Framingham, Massachusetts, Stati Uniti, dopo la carenza del prodotto causata dalla chiusura del sito produttivo situato ad Allston Landing, negli Stati Uniti.
Genzyme aveva scoperto una contaminazione virale ( calicivirus del tipo Vesivirus 2117 ) e aveva cessato l’attività produttiva per una sanitizzazione dei bioreattori. Il virus non è conosciuto come causa di malattie nell’uomo, ma può modificare la quantità, ma non la qualità, degli enzimi prodotti nei bioreattori.

Negli Stati Uniti, a partire da marzo i pazienti già in trattamento con Fabrazyme, potranno tornare al pieno dosaggio del farmaco, così come tutti i nuovi pazienti statunitensi affetti dalla malattia di Fabry potranno a loro volta iniziare la terapia con Fabrazyme a pieno dosaggio.

In Europa, il ripristino del pieno dosaggio di Fabrazyme per i pazienti più gravi avverrà nel mese di marzo.

A livello globale, il ritorno completo ai normali livelli di fornitura di Fabrazyme inizierà nel secondo trimestre 2012 e continuerà, come pianificato, nel corso dell’anno, in funzione delle richieste di approvazione regolatoria che Genzyme ha inoltrato a livello globale alle autorità competenti e del ripristino delle scorte di prodotto.

A gennaio, sia l’FDA ( Food and Drug Administration ) che l’EMA ( European Medicines Agency ) hanno approvato il sito di Framingham, per la produzione di Agalsidasi beta.

Fabrazyme è approvato per il trattamento della malattia di Fabry, un disordine ereditario da accumulo lisosomiale caratterizzato da progressivo accumulo del substrato grasso, globotriaosilceramide ( anche noto come, GL-3 ) negli organi e nei tessuti, che può causare rischi di ictus, infarto miocardico e danno renale. Ne consegue che i pazienti affetti dalla malattia di Fabry hanno una aspettativa di vita breve; i bambini lamentano dolori continui e sviluppano una progressiva disabilità.
La malattia di Fabry è una malattia genetica ereditaria correlata al cromosoma X, che può avere esito fatale e che colpisce nel mondo circa 5.000 pazienti. ( Xagena2012 )

Fonte: Genzyme, 2012



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