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Focus su Malattie Rare & Biotech



Alglucosidasi alfa nella malattia di Pompe a insorgenza tardiva

La malattia di Pompe è una miopatia metabolica causata da una mancanza della alfa-glucosidasi acida, un enzima che degrada il glicogeno lisosomiale.La malattia di Pompe di insorgenza tardiva è caratterizzata da progressiva debolezza muscolare e perdita della funzione respiratoria, con... more

Myozyme nel trattamento della malattia di Pompe

Myozyme, il cui principio attivo è l’Alglucosidasi alfa, è impiegato per il trattamento dei pazienti con malattia di Pompe, una rara patologia ereditaria. Nei pazienti affetti da questa malattia si osserva la carenza di un enzima chiamato alfaglucosidasi.Questo enzima normalmente... more