Amiloidosi | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Amiloidosi hATTR con polineuropatia: Vutrisiran ha ridotto la progressione della neuropatia, e ha migliorato la qualità di vita e la velocità dell'andatura

Lo studio di fase 3 HELIOS-A riguardante Vutrisiran, un RNAi terapeutico sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell'amiloidosi mediata da transtiretina ( ATTR ), ha raggiunto i suoi endpoint primari e secondari a 9 mesi nei pazienti con... more

Sindrome di Schnitzler

La sindrome di Schnitzler è una patologia rara e sottodiagnosticata, considerata oggi come un paradigma di una malattia auto-infiammatoria acquisita o ad esordio tardivo. Si associa a rash cutaneo cronico di tipo orticarioide, corrispondente dal punto di vista clinico-patologico ad... more

Efficacia del trattamento con Melfalan ad alto dosaggio , associato a trapianto autologo di cellule staminali, nei pazienti con amiloidosi AL

L’amiloidosi AL è una malattia a decorso fatale, caratterizzata dalla deposizione a livello tessutale di fibrille di amiloide, derivate da catene leggere immunoglobuliniche monoclonali.Il trattamento chemioterapico per os dell’amiloidosi AL presenta una limitata efficacia.I ricercatori della Boston University School of... more

L’FDA ha approvato Arcalyst nel trattamento delle sindromi periodiche associate alla criopirina

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Arcalyst ( Rilonacept ), un bloccante interleuchina-1 per il trattamento di lungo periodo dei disordini delle sindromi periodiche associate alla criopirina: sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo ( FCAS ) e la... more