Angioedema | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Modifica genetica in vivo con CRISPR-Cas9 di KLKB1 per angioedema ereditario

L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara che porta ad attacchi di gonfiore gravi e imprevedibili. NTLA-2002 è una terapia di modifica genetica in vivo basata su brevi ripetizioni palindromiche regolarmente interspaziate - proteina 9 ( CRISPR/Cas9 ) associate. NTLA-2002... more

Efficacia e sicurezza di Garadacimab, un inibitore del fattore XIIa per la prevenzione dell'angioedema ereditario: studio VANGUARD

L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara e potenzialmente letale associata alla disregolazione del sistema callicreina-chinina. Garadacimab, un nuovo anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce il fattore XII attivato ( FXIIa ), è in fase di studio per la prevenzione... more

Sebetralstat, un inibitore orale sperimentale della callicreina plasmatica per il trattamento su richiesta dell'angioedema ereditario

Le linee guida raccomandano una terapia on-demand efficace per tutti gli individui con angioedema ereditario. È stato valutato il nuovo inibitore della callicreina plasmatica orale, Sebetralstat, che è in fase di sviluppo, per il trattamento on-demand degli attacchi di angioedema... more

Uso profilattico di un anticorpo monoclonale anti-fattore XII attivato, Garadacimab, per pazienti con angioedema ereditario con deficit di inibitore della C1-esterasi

L'angioedema ereditario è associato alla disregolazione del sistema callicreina-chinina. Il fattore XII ( FXII ) è un iniziatore chiave del sistema callicreina-chinina, che produce la bradichinina, un mediatore centrale dell'angioedema. Garadacimab è un anticorpo monoclonale immunoglobulinico G4 di prima classe,... more

Angioedema ereditario: inibizione della precallicreina mediante Donidalorsen, un oligonucleotide antisenso

L'angioedema ereditario è caratterizzato da gonfiori ricorrenti e imprevedibili che sono invalidanti e potenzialmente fatali. L'inibizione selettiva della produzione plasmatica di precallicreina da parte del trattamento con oligonucleotidi antisenso ( Donidalorsen ) può ridurre la frequenza degli attacchi e il... more

Effetto di Lanadelumab rispetto al placebo sulla prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario

I trattamenti attuali per la profilassi a lungo termine nell'angioedema ereditario hanno limitazioni. È stata valutata l'efficacia di Lanadelumab ( Takhzyro ), un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce selettivamente la callicreina plasmatica attiva, nel prevenire attacchi di angioedema ereditario.... more

Inibitore della callicreina plasmatica orale nella profilassi per angioedema ereditario

L'angioedema ereditario è una malattia pericolosa per la vita causata da mutazioni nel gene codificante per l'inibitore C1 ( chiamato anche inibitore dell'esterasi C1 ) che porta alla sovra-attivazione della cascata callicreina-bradichinina. BCX7353 è un potente inibitore orale della callicreina... more

Inibitore della C1 esterasi ricombinante umano per la profilassi dell'angioedema ereditario

L'angioedema ereditario è una malattia edematosa ricorrente, causata dal deficit dell'inibitore C1 funzionale. Le infusioni di inibitore di C1 esterasi derivato dal plasma impediscono gli attacchi di angioedema ereditario, ma l'effetto profilattico dell'inibitore della C1 esterasi umano ricombinante non è... more

Inibizione della callicreina plasmatica nella profilassi per angioedema ereditario

L'angioedema ereditario con deficit di inibitore C1 è caratterizzato da episodi di gonfiore ricorrente e imprevedibile causati dalla generazione incontrollata di callicreina del plasma e dall'eccessivo rilascio di bradichinina derivante dalla scissione di un chininogeno ad alto peso molecolare. Lanadelumab... more

Alta frequenza di attacchi nei pazienti con angioedema a causa di carenza di C1-inibitore come fattore determinante nel passaggio alla terapia domiciliare

L'angioedema ereditario con deficit di C1-inibitore ( C1-INH-HAE ) è caratterizzato da attacchi ricorrenti di gonfiore che interessano vari siti corporei. Tali attacchi sono una causa frequente di visite al Pronto soccorso e sono spesso trattati in ospedale. Negli ultimi... more

Firazyr come trattamento sintomatico degli attacchi acuti di angioedema ereditario

Firazyr ( Icatibant ) è indicato per la terapia sintomatica degli attacchi acuti di angioedema ereditario negli adulti con carenza di inibitore esterasi C1. L’angioedema ereditario è una malattia autosomica dominante, causata dall’assenza o dalla disfunzione del C1 esterasi-inibitore. Gli... more

Angioedema ereditario: Cinryze nel trattamento e prevenzione degli attacchi di angioedema

Cinryze ( C1 inibitore ) trova indicazione nel trattamento e prevenzione pre-procedura di attacchi di angioedema in adulti e adolescenti dai 12 ai 17 anni di età con angioedema ereditario, e nella prevenzione di routine di attacchi di angioedema in... more

L’FDA ha approvato l'auto-somministrazione di Berinert nel trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario della laringe

L'FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato l'auto-somministrazione di Berinert, un inibitore della C1 esterasi ( umano ) ( C1-INH ) che trova indicazione nel trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario, una rara e potenzialmente fatale malattia... more

Angioedema ereditario: ritiro della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per Kalbitor

Dyax ha notificato al Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) la sua intenzione di ritirare la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per Kalbitor, per il trattamento dei sintomi degli attacchi acuti di angioedema ereditario. Kalbitor... more

Gestione ostetrica e ginecologica di pazienti di sesso femminile con angioedema ereditario da carenza di inibitore C1

Esiste un numero limitato di pubblicazioni sulla gestione degli eventi ginecologici / ostetrici nelle pazienti con angioedema ereditario causato da carenza di inibitore C1( HAE-C1-INH ).Il C-1-INH Deficiency Working Group, dopo aver rivisto la letteratura internazionale, ha elaborato lineeguida per... more