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Progressione della malattia di Gaucher: la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine riduce incidenza di splenectomia e di complicazioni alle ossa

Le complicanze a lungo termine e le condizioni associate alla malattia di Gaucher di tipo 1 possono includere splenectomia, complicanze ossee, ipertensione polmonare, malattia di Parkinson e tumori maligni. La terapia enzimatica sostitutiva ( ERT ) inverte la citopenia e... more

Masitinib superiore a Sunitinib nei pazienti con GIST avanzato

Da uno studio prospettico, in aperto, è emerso che i pazienti con tumore stromale gastrointestinale, inoperabile, avanzato, Imatinib-resistente, trattati con Masitinib ( Masivet ), hanno presentato una sopravvivenza significativamente più lunga rispetto a quelli trattati con Sunitinib ( Sutent ).... more

LOAd703, una terapia genica immunostimolante basata su virus oncolitici, combinata con chemioterapia per il tumore del pancreas non-resecabile o metastatico: studio LOKON001

L'adenocarcinoma duttale pancreatico è caratterizzato da bassa immunogenicità e da un microambiente tumorale immunosoppressore. LOAd703, un adenovirus oncolitico con transgeni che codificano TMZ-CD40L e 4-1BBL, lisa selettivamente le cellule tumorali, attiva le cellule T citotossiche e induce la regressione del... more

Tabelecleucel per pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche o di organi solidi con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus EBV dopo fallimento di Rituximab con o senza chemioterapia: studio AL

La sopravvivenza nella malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr ( EBV ) dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche ( HSCT ) o trapianto di organo solido ( SOT ) è scarsa dopo il fallimento della terapia iniziale, indicando... more

Osservazioni clinico-patologiche predittive di recidiva nei bambini con tumore di Wilms di stadio III con istologia favorevole

La classificazione a stadio III nello studio NWTS-5 ( National Wilms Tumor Study-5 ) è stata determinata da quattro criteri patologici: linfonodi positivi, impianti peritoneali, malattia residua e rottura tumorale.È stato condotto uno studio con l’obiettivo di determinare il significato... more

Attività clinica dell'immunochemioterapia innescata con Olvimulogene nanivacirepvec nei pazienti pesantemente pretrattate con tumore all'ovaio resistente al Platino o refrattario al Platino: studio VIRO-15

Le pazienti con carcinoma all'ovaio resistente o refrattario al Platino ( PRROC ) hanno opzioni terapeutiche limitate, il che rappresenta una considerevole esigenza medica insoddisfatta. Sono state valutate l'attività antitumorale e la sicurezza della viroterapia intraperitoneale ( IP ) con... more

Terapia genica combinata citotossica e immunostimolante per il glioma primario di alto grado dell'adulto

I gliomi di alto grado hanno una prognosi sfavorevole e non rispondono bene al trattamento. Le risposte immunitarie efficaci al tumore dipendono dalle cellule immunitarie funzionali, che sono tipicamente assenti dal cervello. Sono state valutate la sicurezza e l'attività di... more

Ematopoiesi clonale familiare in una sindrome dei telomeri lunghi

L'accorciamento dei telomeri è un meccanismo di invecchiamento cellulare ben caratterizzato e le sindromi dei telomeri corti causano malattie legate all'età. Tuttavia, se la lunghezza dei telomeri lunghi sia vantaggiosa non è ben definito. Sono state esaminate le caratteristiche cliniche... more

Terapia genica con Betibeglogene autotemcel per la beta-talassemia genotipo non-beta-0/beta-0

La terapia genica con Betibeglogene autotemcel ( Beti-cel; Zynteglo ) per la beta-talassemia trasfusione-dipendente contiene cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe e cellule progenitrici trasdotte con il vettore lentivirale BB305 che codifica per il gene della beta-globina ( beta-A-T87Q ). In... more

Efficacia biologica e clinica di LentiGlobin per l'anemia falciforme

L'anemia falciforme è caratterizzata dalla recidiva dolorosa di eventi vaso-occlusivi. La terapia genica con l'uso di LentiGlobin ( bb1111; Lovotibeglogene autotemcel; Zynteglo ) per l'anemia falciforme consiste nel trapianto autologo di cellule staminali e progenitrici ematopoietiche trasdotte con il vettore... more

Adstiladrin a base di Nadofaragene firadenovec, la prima terapia genica per il tumore della vescica ad alto rischio e non-muscolo invasivo. Approvazione da parte di FDA

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Adstiladrin ( Nadofaragene firadenovec-vncg; Nadofaragene firadenovec ), una terapia genica basata su un vettore adenovirale non-replicante, indicata per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma della vescica non-muscolo invasivo... more

Terapia cellulare della malattia linfoproliferativa post-trapianto EBV-positiva: Ebvallo a base di Tabelecleucel approvato nell'Unione Europea

Il parere del Comitato scientifico ( CHMP ) dell'Agenzia Europea per i medicinali, EMA, è stato accolto dalla Commissione Europea ( CE ), che ha approvato Ebvallo, il cui principo attivo è Tabelecleucel, per il trattamento in monoterapia dei pazienti... more

Imatinib nel cordoma in stadio avanzato

È stato condotto uno studio per valutare l’attività antitumorale di Imatinib ( Glivec ) nei pazienti con cordomi in stadio avanzato PDGFB/PDGFRB+.In uno studio prospettico e di fase II, condotto in collaborazione tra Italia e Svizzera nel periodo 2004-2006, 56... more

Virus oncolitico DNX-2401 per il glioma intrinseco diffuso del ponte pediatrico

I pazienti pediatrici con glioma intrinseco diffuso del ponte ( DIPG ) hanno una prognosi sfavorevole, con una sopravvivenza mediana inferiore a 1 anno. La terapia virale oncolitica è stata valutata nei pazienti con gliomi pediatrici in altre parti del... more

Yescarta a base di Axicabtagene ciloleucel nel trattamento delle forme recidivanti / refrattarie di linfoma diffuso a grandi cellule B, linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, e linfoma follicolare

Yescarta è un medicinale per il trattamento di tre tipi di tumori ematologici: linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ); linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B ( PMBCL ); linfoma follicolare ( FL ). Yescarta è... more