Cisteamina | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Cisteamina bitartrato orale e Acetilcisteina per i pazienti con lipofuscinosi ceroide neuronale infantile

La lipofuscinosi neuronale ceroide infantile è una malattia neurodegenerativa devastante da accumulo lisosomiale causata da mutazioni nel gene CLN1 o PPT1 che codifica per la palmitoil-proteina tioesterasi 1 ( PPT1 ). La Fosfocisteamina e la Acetilcisteina ( N-Acetilcisteina ) mediano... more

Acetilcisteina è associata a un miglioramento della funzione renale nei pazienti con cistinosi nefropatica

La cistinosi nefropatica è una grave malattia autosomica recessiva sistemica caratterizzata da deposito di cistina intralisosomiale. La Cisteamina ( Cystagon, Procysbi ) è una componente essenziale del trattamento. Vi sono prove evidenti che l’accumulo di cistina in sé non è... more

Procysbi per la cistinosi nefropatica: approvato dalla FDA

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Procysbi ( Cisteamina bitartrato ) per la gestione della cistinosi nefropatica in bambini e adulti. Procysbi ha ottenuto la designazione di prodotto orfano perché è destinato a trattare una malattia... more

Fertilità negli uomini con cistinosi trattati con Cisteamina

Ricercatori dell’University Hospital Gasthuisberg di Lovanio, in Belgio, hanno condotto uno studio clinico per analizzare la fertilità negli uomini adulti con cistinosi trattati con Cisteamina.La cistinosi è una malattia autosomica recessiva che porta a un accumulo di cistina intralisosomiale. Poche... more