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Focus su Malattie Rare & Biotech

Ilaris nel trattamento delle sindromi periodiche associate a criopirina e della malattia di Still

Ilaris ( Canakinumab ) trova indicazione nel trattamento delle sindromi periodiche associate a criopirina ( CAPS ) in adulti, adolescenti e bambini a partire dai 2 anni di età con peso corporeo pari o superiore a 7.5 kg, comprese: a)... more

Efficacia e sicurezza dei farmaci biologici nella malattia di Still dell’adulto

Sono state descritte l'efficacia e la sicurezza di diversi farmaci biologici in una coorte di 20 pazienti con malattia di Still a insorgenza nell’età adulta ( AOSD ). Sono stati valutati retrospettivamente 20 pazienti con malattia di Still dell’adulto, grave... more

FDA ha approvato Vimizim per trattare la sindrome di Morquio A

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Vimizim ( Elosulfase alfa ), il primo trattamento approvato per la mucopolisaccaridosi tipo IVA ( sindrome di Morquio A ). La sindrome di Morquio A è una rara malattia autosomica... more

Sclerosi multipla e lupus eritematoso sistemico: iperespressione della citochina BAFF e rischio di autoimmunità

All’origine del rischio di sviluppare sclerosi multipla e lupus eritematoso sistemico, malattie autoimmuni a carico rispettivamente della mielina del sistema nervoso centrale e di pelle, reni e altri organi, vi sarebbe anche una particolare forma di TNFSF13B, un gene che... more

Efficacia dei farmaci tradizionali e biologici in differenti fenotipi clinici della sindrome di Still a insorgenza in età adulta

I Ricercatori dell'Istituto San Raffaele di Milano, hanno condotto uno studio per valutare l'efficacia di farmaci antinfiammatori, steroidi, immunosoppressori e farmaci biologici in pazienti con sindrome di Still insorta in età adulta con malattia articolare cronica o non-cronica.Tra il 1991... more

Infusione delle cellule mesenchimali stromali autologhe come trattamento aggiuntivo in pazienti con tubercolosi con resistenza intensiva a farmaci multipli

Sono necessarie con urgenza nuove opzioni di trattamento per la tubercolosi con resistenza a farmaci multipli ed estensivamente farmaco-resistente, associata a disfunzione immunitaria e scarsi esiti del trattamento. Le cellule stromali mesenchimali presentano attività immunomodulatoria e l’aggiunta di trattamento autologo... more

Infusione di cellule stromali mesenchimali autologhe come trattamento aggiuntivo in pazienti con tubercolosi farmaco-resistente

Servono con urgenza nuove opzioni di trattamento per la tubercolosi resistente a farmaci ( MDR ) e quella resistente in modo estensivo a farmaci ( XDR ), che sono associate a disfunzione immunitaria e scarso esito del trattamento. Le cellule... more

Nuove scoperte sulla genetica dell’intervallo QT

Un gruppo di Ricercatori dell’Istituto di neurogenetica e neurofarmacologia ( Inn ) del Consiglio nazionale delle ricerche ( Cnr ) di Cagliari, in collaborazione con vari gruppi nazionali ed internazionali facenti parte del consorzio QTSCD ( QT interval and Sudden... more

Una piccola molecola diretta contro un enzima cellulare potrebbe bloccare l'infezione da HIV

Nuove speranze per combattere il virus dell'HIV, responsabile dell'AIDS, arrivano da una piccola molecola scoperta da Ricercatori del Laboratorio di Virologia Molecolare diretto da Giovanni Maga presso l'Istituto di Genetica Molecolare del Consiglio Nazionale delle Ricerche di Pavia ( Igm-Cnr... more

L’inibizione dei flussi di calcio protegge la cellula dall’autodistruzione

Le cellule vengono frequentemente raggiunte da minacce di morte che possono indurle al suicidio: tali minacce vengono raccolte da una serie di “postini��? molecolari, gli ioni calcio, e consegnate a strutture tubulari molto lunghe, una sorta di gallerie fatte da... more