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Focus su Malattie Rare & Biotech

Uno studio ha valutato la capacità della Sapropterina ( Kuvan, preparazione farmaceutica di Tetraidrobiopterina ) ad aumentare la tolleranza alla fenilalanina nei bambini di 4-12 anni con fenilchetonuria.Lo studio si componeva di 2 parti; nella prima è stata valutata la... more

L’FDA ( Food and Druug Administration ) ha approvato Kuvan ( Sapropterina ) nel rallentamento degli effetti di un raro disordine genetico, che causa ritardo mentale, dimensioni ridotte del cervello, ritardo nel parlare ed altri problemi neurologici.La fenilchetonuria è una... more