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Focus su Malattie Rare & Biotech

Il mieloma multiplo è un raro tumore del sangue caratterizzato da frequenti recidive. Carfilzomib ( Kyprolis ), in combinazione con due farmaci, ha dimostrato di essere altamente efficace nel gestire la malattia. Infatti, nei due principali parametri di efficacia quali... more

La sindrome POEMS è una sindrome paraneoplastica dovuta a una sottostante neoplasia plasmacellulare. I criteri principali per la sindrome sono poliradiculoneuropatia, disordine clonale delle plasmacellule, lesioni sclerotiche a livello osseo, elevato fattore di crescita vascolare endoteliale ( VEGF ), e... more

La sindrome POEMS è una malattia rara caratterizzata da polineuropatia, gammopatia monoclonale, coinvolgimento multiorgano ed elevati livelli di fattore di crescita dell’endotelio vascolare ( VEGF ). Le lesioni ossee localizzate richiedono irradiazione, mentre i pazienti giovani con malattia disseminata ricevono... more

La terapia con cellule CAR-T, Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel; Abecma ), ha mostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da progressione rispetto ai regimi standard negli adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario che avevano ricevuto da due a quattro... more

Un'analisi ad interim dello studio di fase III KarMMa-3 ha mostrato una sopravvivenza libera da progressione superiore con la terapia CAR-T diretta a BCMA ( antigene di maturazione delle cellule B ) Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel; Abecma ) versus regimi... more