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Focus su Malattie Rare & Biotech

Le malattie autoimmuni possono colpire vari organi e, se refrattarie, possono essere pericolose per la vita. Le cellule CAR-T dirette verso CD19 si sono rivelate efficaci come agente immunosoppressore in 6 pazienti con lupus eritematoso sistemico refrattario e in 1... more

All’origine del rischio di sviluppare sclerosi multipla e lupus eritematoso sistemico, malattie autoimmuni a carico rispettivamente della mielina del sistema nervoso centrale e di pelle, reni e altri organi, vi sarebbe anche una particolare forma di TNFSF13B, un gene che... more

La malattia di Devic ( anche nota come neuromielite ottica; NMO ) e le alterazioni comprese nello spettro della NMO sono malattie infiammatorie demielinizzanti del sistema nervoso centrale, caratterizzate da neurite ottica monolaterale e bilaterale ( NO ) e da... more

Le cellule dendritiche plasmacitoidi sono risultate implicate nella patogenesi della sclerosi sistemica attraverso meccanismi che vanno oltre la produzione di Interferone di tipo I precedentemente suggerita. Sono state isolate cellule dendritiche plasmacitoidi da persone sane e da pazienti con sclerosi... more

La malattia di Moyamoya è un disordine cerebrovascolare progressivo, raro, caratterizzato da stenosi o occlusione delle arterie carotidee interne bilaterali, e dallo sviluppo di vasi collaterali.Nei bambini la malattia di moyamoya si presenta con attacchi ischemici transitori ( TIA )... more

Ricercatori del NIH ( National Institutes of Health ) hanno dato avvio ad uno studio di 5 anni per verificare se il trapianto di cellule staminali ematopoietiche possa produrre una remissione di lungo periodo nei pazienti con forma grave di... more