Terapia genica intracerebrale nei bambini con sindrome da mucopolisaccaridosi di tipo IIIB
La sindrome da mucopolisaccaridosi di tipo IIIB ( nota anche come sindrome di Sanfilippo di tipo B ) è una malattia da deposito lisosomiale con conseguente progressivo deterioramento dell'acquisizione cognitiva dopo i 2-4 anni di età.
Nessun trattamento è disponibile... more