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Focus su Malattie Rare & Biotech



Macrotrombocitopenia specifica / anemia emolitica associata a sitosterolemia

La sitosterolemia ( fitosterolemia ) è un raro disturbo ereditario dello stoccaggio degli steroli, caratterizzato da livelli plasmatici significativamente elevati di steroli vegetali. Le caratteristiche cliniche della sitosterolemia sono xantomi, aterosclerosi precoce, artrite, e, occasionalmente, funzionalità epatica compromessa e anomalie... more

Sitosterolemia in neonati e bambini: trattamento e analisi genetiche

L'osservazione clinica e il trattamento dei bambini con sitosterolemia è stata segnalata raramente. Sono state riportate le osservazioni cliniche, biochimiche, la genetica molecolare e i risultati del trattamento di 5 bambini cinesi appartenenti a quattro famiglie diverse che si sono... more