Trapianto cellule ematopoietiche | Biomedicina

Trapianto di cellule staminali allogeniche rispetto alla gestione conservativa negli adulti con errori congeniti dell'immunità

Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche ( alloSCT ) è curativo per gravi errori congeniti dell'immunità ( IEI ), con dati recenti che suggeriscono che il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche in età adulta sia sicuro ed efficace... more

Eccellente sopravvivenza dopo trapianto di cellule staminali da donatore fratello o non-imparentato per la malattia granulomatosa cronica

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche ( HSCT ) da donatore imparentato è un trattamento efficace per la malattia granulomatosa cronica, ma la sicurezza e l'efficacia di HSCT da donatori che non siano familiari è meno certa.Sono stati valutati gli... more

Efficacia biologica e clinica di LentiGlobin per l'anemia falciforme

L'anemia falciforme è caratterizzata dalla recidiva dolorosa di eventi vaso-occlusivi. La terapia genica con l'uso di LentiGlobin ( bb1111; Lovotibeglogene autotemcel; Zynteglo ) per l'anemia falciforme consiste nel trapianto autologo di cellule staminali e progenitrici ematopoietiche trasdotte con il vettore... more

Terapia cellulare della malattia linfoproliferativa post-trapianto EBV-positiva: Ebvallo a base di Tabelecleucel approvato nell'Unione Europea

Il parere del Comitato scientifico ( CHMP ) dell'Agenzia Europea per i medicinali, EMA, è stato accolto dalla Commissione Europea ( CE ), che ha approvato Ebvallo, il cui principo attivo è Tabelecleucel, per il trattamento in monoterapia dei pazienti... more

L'FDA ha approvato la terapia con linfociti CAR T Breyanzi per il linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario dopo una precedente terapia

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Breyanzi ( Lisocabtagene maraleucel; Liso-cel ), una terapia CAR-T diretta contro CD19, per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B ( LBCL ), compreso il... more

La FDA ha approvato Kymriah a base di Tisagenlecleucel per il linfoma follicolare recidivante o refrattario

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione accelerata a Kymriah ( Tisagenlecleucel ) per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma follicolare recidivante o refrattario dopo 2 o più linee di terapia sistemica. La decisione si... more

Sindrome di Wiskott-Aldrich trattata con trapianto di cellule emopoietiche: esito a lungo termine e chimerismo lignaggio-specifico

In uno studio retrospettivo sono stati analizzati gli esiti a lungo termine e l’attecchimento delle cellule del donatore in 194 pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich che sono stati trattati con trapianto di cellule emopoietiche nel periodo 1980–2009.La sopravvivenza globale è... more

Terapia genica per la adrenoleucodistrofia cerebrale

Sono stati presentati nel corso del Meeting della European Society for Blood and Marrow Transplantation, i dati aggiornati del Programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale Elivaldogene autotemcel ( Eli-cel ) per pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale ( CALD ),... more

Microbiota come predittore di mortalità nel trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche

Le relazioni tra composizione del microbiota ed esiti clinici dopo trapianto allogenico di cellule ematopoietiche sono state descritte in studi condotti in singoli Centri. Le variazioni geografiche nella composizione delle comunità microbiche umane e le differenze nelle pratiche cliniche tra... more

Malattie da accumulo lisosomiale: mucopolisaccaridosi di tipo 1

La mucopolisaccaridosi tipo I ( MPS I ) è una malattia rara da accumulo lisosomiale del gruppo delle mucopolisaccaridosi. Esistono 3 varianti di gravità variabile: la sindrome di Hurler, la più grave; la sindrome di Scheie, la più lieve; la... more

Zalmoxis: linfociti T allogenici geneticamente modificati nei pazienti sottoposti a trapianto aploidentico a causa di gravi tumori ematologici

Zalmoxis è un medicinale usato come trattamento aggiuntivo in pazienti adulti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche ( HSCT, un trapianto di cellule che possono svilupparsi in diversi tipi di cellule del sangue ) da un donatore parzialmente compatibile... more

Chiarita la vita delle cellule staminali del sangue dopo trapianto e confermata la validità dell’impiego delle cellule staminali corrette geneticamente

Uno studio ha svelato il destino, l’attività e la sopravvivenza nell’organismo delle cellule staminali del sangue dopo il loro trapianto nell’uomo. Realizzata da un’équipe dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica ( SR-Tiget ), presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele,... more

Strimvelis: sicurezza ed efficacia della terapia genica per i bambini con ADA-SCID

Sono stati pubblicati sulla rivista Blood i dati sulla sicurezza a lungo termine e sull’efficacia derivanti dall’analisi di 18 bambini con ADA-SCID trattati tra il 2000 e il 2010 con la terapia genica con cellule staminali ematopoietiche all’Istituto San Raffaele... more

Efficacia e sicurezza della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, forma a esordio precoce: risultati sui primi 9 pazienti

La terapia genica messa a punto nei laboratori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano ( SR-Tiget ) ha confermato la sua efficacia per il potenziale trattamento precoce della leucodistrofia metacromatica ( MLD ), rara malattia neurodegenerativa... more

Terapia genica con cellule staminali per la sindrome di Wiskott-Aldrich

La sindrome di Wiskott-Aldrich è un disordine da immunodeficienza recessiva primaria legata al cromosoma X, associata a trombocitopenia, eczema e autoimmunità.In uno studio, due pazienti che soffrono di questo disturbo sono stati trattati con un trapianto autologo di cellule staminali... more