Trapianto midollo | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Terapia di induzione con cellule staminali mesenchimali autologhe nei trapianti di rene da donatore vivente imparentato

La terapia di induzione con anticorpi più inibitori della calcineurina riduce i tassi di rigetto acuto in persone che ricevono trapianto di rene; tuttavia, le infezioni opportunistiche e gli effetti tossici degli inibitori della calcineurina restano una sfida aperta. Come... more

Leucemia: la selezione dei donatori potrebbe migliorare gli esiti dei trapianti di midollo osseo

Uno studio dei ricercatori del Memorial Sloan-Kettering ( New York, Stati Uniti ) ha fornito elementi per migliorare le strategie per trovare donatori compatibili per i pazienti affetti da leucemia che necessitano di un trapianto di midollo osseo.Lo studio, pubblicato... more

Encefalopatia etilmalonica: accumulo di acido solfidrico

L’accumulo di acido solfidrico sarebbe la causa di danni al cervello e ai vasi sanguigni tipici dell'encefalopatia etilmalonica, grave e fatale malattia metabolica ereditaria che colpisce fin dalla primissima infanzia, specialmente nell'area mediterranea e nella penisola arabica.La scoperta, pubblicata su... more

Osteopetrosi: la malattia delle ossa di marmo

Osteopetrosi ( malattia delle ossa di marmo ) è un termine descrittivo che si riferisce a un gruppo di malattie rare ed ereditarie dello scheletro, caratterizzate da un aumento della densità ossea all’esame radiografico.L’incidenza generale di queste condizioni è difficile... more

Terapia genica per immunodeficienza dovuta a deficit di adenosina deaminasi

Un gruppo di Ricercatori del TIGET di Milano ha valutato l’esito a lungo termine della terapia genica per l’immunodeficienza grave combinata ( SCID ) dovuta alla mancanza di adenosina-deaminasi ( ADA ), un disturbo fatale del metabolismo della purina e... more

Trapianto autologo in pazienti con linfoma e mieloma multiplo: Plerixafor per la mobilizzazione delle cellule staminali

Plerixafor ( Mozobil ) è una molecola indicata per migliorare la mobilizzazione delle cellule staminali per il prelievo e il successivo trapianto autologo in pazienti affetti da linfoma e mieloma multiplo. Nell’Unione Europea, Plerixafor trova indicazione in associazione al fattore... more

Beta-talassemia: cellule staminali emopoietiche corrette con la terapia genica

Uno studio, pubblicato su Proceedings of the National Academy of Sciences ( PNAS ), ha dimostrato che nei topi le cellule staminali emopoietiche ( cioè quelle cellule destinate a crescere e a differenziarsi in cellule del sangue ), corrette con... more

Atrofia muscolare spinale: efficacia del trapianto di cellule staminali in un modello murino

Per la prima volta un trapianto di cellule staminali ha modificato il decorso dell'atrofia muscolare spinale in un modello murino.Lo studio è stato pubblicato sul Journal of Clinical Investigation.L'atrofia muscolare spinale è una malattia genetica che colpisce i motoneuroni, le... more

Efficacia dei mesoangioblasti in un modello animale di distrofia muscolare

Un gruppo di ricercatori del San Raffaele, in collaborazione con l’Università di Pavia e la Scuola Veterinaria francese di Maisons-Alfort, ha dimostrato l’efficacia di particolari cellule staminali, dette mesoangioblasti, nella cura della distrofia muscolare di Duchenne, malattia genetica degenerativa dei... more

Outcome cognitivo nei pazienti trattati con malattia di Gaucher neuropatica cronica

Ricercatori del National Human Genome Research Institute a Bethesda negli Stati Uniti hanno esaminato lo spettro e la prevalenza di deficit cognitivi tra i bambini con malattia di Gaucher di tipo 3 ( neuropatia cronica ).Una revisione ha permesso di... more

Efficacia dei mesoangioblasti nella distrofia muscolare di Duchenne in un modello animale

Un gruppo di ricercatori del San Raffaele di Milano, in collaborazione con l’Università di Pavia e la Scuola Veterinaria francese di Maisons-Alfort, ha dimostrato l’efficacia di particolari cellule staminali, dette mesoangioblasti, nella cura della distrofia muscolare di Duchenne, malattia genetica... more

Studio TOPCARE-AMI : il trapianto di cellule progenitrici favorisce la rigenerazione nell'infarto miocardico acuto

Gli studi sperimentali suggeriscono che il trapianto di cellule progenitrici di origine ematica o del midollo osseo influenza in modo favorevole il rimodellamento nel post-infarto. I Ricercatori del Dipartimento di Cardiologia Molecolare dell'Università di Francoforte hanno allocato in modo random... more

Trapianto di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti con lupus eritematoso sistemico grave

Ricercatori del NIH ( National Institutes of Health ) hanno dato avvio ad uno studio di 5 anni per verificare se il trapianto di cellule staminali ematopoietiche possa produrre una remissione di lungo periodo nei pazienti con forma grave di... more

Leucodistrofia metacromatica

La leucodistrofia metacromatica è causata dalla deficienza dell’enzima arilsulfatasi A. L’assenza di questo enzima provoca un accumulo di solfatidi che vanno a distruggere la guaina mielinica che circonda il tessuto nervoso centrale e periferico.La luecodistrofia metacromatica è una malattia genetica... more

Malattie da accumulo lisosomiale: fucosidosi

La fucosidosi è una malattia da accumulo lisosomiale molto rara, che appartiene al gruppo delle oligosaccaridosi o delle glicoproteinosi. La fucosidosi è dovuta a un difetto di alfa-L-fucosidasi, responsabile dell'accumulo generalizzato di glicolipidi, contenenti fucosio e oligosaccaridi nei tessuti corporei.... more