Tumori timo | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Nilotinib nella sinovite villonodulare pigmentosa localmente avanzata

La sinovite villonodulare pigmentosa, nota anche come tumore a cellule giganti di tipo diffuso, è un tumore raro, localmente aggressivo, guidato da una traslocazione specifica con conseguente sovraespressione del fattore 1 stimolante le colonie ( CSF1 ). Gli inibitori del recettore CSF1 ( CSF1R ),... more

Rischio di cancro nei parenti di pazienti affetti da un disturbo primario di citotossicità dei linfociti

Le mutazioni nei geni per la citotossicità dei linfociti perforina-dipendenti sono associate a linfoistiocitosi emofagocitica, anche nota come sindrome da attivazione macrofagica, una rara malattia di grave iperinfiammazione che diventa di solito evidente nella prima infanzia. È stato suggerito che... more

Idecabtagene Vicleucel migliora la sopravvivenza libera da progressione rispetto ai regimi standard nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. Studio KarMMa-3

Un'analisi ad interim dello studio di fase III KarMMa-3 ha mostrato una sopravvivenza libera da progressione superiore con la terapia CAR-T diretta a BCMA ( antigene di maturazione delle cellule B ) Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel; Abecma ) versus regimi... more

La prima terapia genica con cellule CAR-T in grado di curare le forme più gravi di neuroblastoma

La prima terapia genica con cellule CAR-T in grado di curare le forme più gravi di neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell’età pediatrica, è stata sviluppata all'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Il nuovo trattamento è stato sperimentato su... more

Adstiladrin a base di Nadofaragene firadenovec, la prima terapia genica per il tumore della vescica ad alto rischio e non-muscolo invasivo. Approvazione da parte di FDA

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Adstiladrin ( Nadofaragene firadenovec-vncg; Nadofaragene firadenovec ), una terapia genica basata su un vettore adenovirale non-replicante, indicata per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma della vescica non-muscolo invasivo... more

Tumori epiteliali del timo in età pediatrica

I tumori epiteliali del timo ( timoma e carcinoma ) sono estremamente rari nei bambini. E’ stata descritta una serie di casi al fine di illustrare il comportamento di questi tumori ed i risultati clinici del trattamento.Dal gennaio 2000 tutti... more

Identificato il meccanismo patologico alla base di una grave sindrome del neurosviluppo: sindrome da aploinsufficienza di YY1

Sono numerose le malattie genetiche dello sviluppo che, pur affliggendo gravemente bambini e adolescenti, restano tuttora sconosciute e dunque non diagnosticate. La mancanza di una diagnosi rappresenta un ostacolo insormontabile per un'assistenza medica adeguata, aumentando il senso di isolamento e... more

Il vaccino a cellule dendritiche con bersaglio HER2 stimola la risposta immunitaria e la regressione del tumore alla mammella HER2+ in fase iniziale

L’alterazione e l'inibizione del sistema immunitario contribuisce allo sviluppo dei tumori. Molte strategie terapeutiche hanno come obiettivo quello di ristimolare il sistema immunitario a riconoscere e distruggere le cellule tumorali. I ricercatori del Moffitt Cancer Center a Tampa ( Florida,... more

Malattie ereditarie dominanti: nuova strategia di silenziamento genico agendo sui processi epigenetici che regolano la lettura dei geni e la traduzione in proteine

È possibile silenziare un gene nascondendolo alle macchine molecolari che hanno il compito di leggerne le informazioni ed esprimerne la funzione. Questo il risultato di una ricerca effettuata presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica ( SR-Tiget )... more

Thymoglobuline come anti-rigetto nel trapianto di rene, fegato, pancreas o cuore e nel trattamento dell’anemia aplastica

Thymoglobuline ( Immunoglobulina di coniglio anti-timociti umani ) appartiene a un gruppo di medicinali denominati immunosoppressivi ( farmaci anti-rigetto ). Questi medicinali possono aiutare a prevenire il rigetto di organi trapiantati. Possono inoltre essere utilizzati per trattare altre reazioni immunitarie... more

Nuova indicazione per Afinitor: trattamento dei pazienti con astrocitoma subependimale a cellule giganti in associazione a sclerosi tuberosa

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Afinitor ( Everolimus ) nel trattamento dei pazienti con astrocitoma subependimale a cellule giganti ( SEGA ), un tumore cerebrale benigno associato alla sclerosi tuberosa.Il trattamento con Everolimus è riservato ai... more

Dati preclinici di sicurezza: AST-OPC1 come trattamento per le lesioni del midollo spinale

I risultati di studi preclinici di sicurezza che sono stati presentati all’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), come parte della documentazione per l’approvazione di un nuovo farmaco sperimentale sono stati pubblicati sulla rivista Regenerative... more

Cancro: identificato un fattore chiave associato alla resistenza alla chemioterapia

Lo sviluppo di resistenza nei confronti della chemioterapia è una conseguenza molto comune per i pazienti oncologici con tumori solidi metastatizzati.Un gruppo di ricercatori, guidati da Peter S Nelson del Fred Hutchinson Cancer Research Center, hanno scoperto un fattore chiave... more

Miostatina, l'ormone che induce la perdita di massa muscolare: individuati nuovi bersagli farmacologici

E’ stata chiarita la sequenza di messaggi molecolari scatenati dalla miostatina, che all'interno dell’organismo ha il compito di indurre la perdita di massa muscolare. Queste le conclusioni di uno studio, pubblicato sull'American Journal of Physiology – Cell Physiology dal gruppo... more

Malattie cerebrali: come risvegliare le cellule staminali del cervello

La proteina Sox2 ha dimostrato di essere importante per lo sviluppo del cervello, soprattutto per quella porzione chiamata ippocampo che è coinvolta nel mantenimento della memoria a lungo termine. Queste le conclusioni di un lavoro finanziato da Telethon e pubblicato... more