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La chemioterapia di induzione citotossica standard per la leucemia mieloide acuta ( AML ) provoca neutropenia prolungata e rischio di infezione.
Romyelocel-L è un prodotto cellulare progenitore mieloide allogenico universale studiato per ridurre l'infezione durante la chemioterapia di induzione.

Sono stati assegnati 163 pazienti con leucemia mieloide acuta de novo di età maggiore o uguale a 55 anni sottoposti a chemioterapia di induzione in modo casuale al giorno 0 ( d0 ), di cui 120 valutabili.
I soggetti hanno ricevuto l'infusione di Romyelocel-L il giorno 9 con fattore stimolante le colonie di granulociti ( G-CSF ) iniziando ogni giorno il giorno 14 ( gruppo di trattamento ) o il solo G-CSF ogni giorno il giorno 14 ( controllo ) fino al recupero della conta assoluta dei neutrofili a 500/microl.

Gli endpoint includevano giorni di episodi febbrili, infezioni microbiologicamente definite, infezioni diagnosticate clinicamente e giorni di ricovero.

I giorni medi nell'episodio febbrile sono stati più brevi nel braccio di trattamento dal giorno 15 al giorno 28 ( 2.36 vs 3.90; P=0.02 ).
Allo stesso modo, è stata osservata una tendenza verso una diminuzione delle infezioni definite microbiologicamente e delle infezioni diagnosticate clinicamente nel braccio di trattamento da d9 a d28 ( 35.6% vs 47.5%; P=0.09 ), raggiungendo una differenza statisticamente significativa da d15 a d28 ( 6.8% vs 27.9%; P=0.002 ).

Per questo motivo, l'uso di antibatterici o antimicotici per il trattamento di una infezione è stato significativamente inferiore nel gruppo di trattamento ( d9-d28: 44.1% vs 63.9%; P=0.01 ).

Un numero significativamente inferiore di pazienti nel braccio di trattamento ha ricevuto antimicotici empirici da d9 a d28 ( 42.4% vs 63.9%; P=0.02 ) e d15-d28 ( 42.4% vs 62.3%; P=0.02 ).

I pazienti nel braccio di trattamento hanno avuto anche 3.2 giorni di degenza in meno rispetto al controllo ( 25.5 vs 28.7; P=0.001 ).

I tassi di remissione e i giorni di recupero della conta assoluta dei neutrofili sono stati simili nei due gruppi.

Nessun paziente nel gruppo Romyelocel-L più G-CSF è morto a causa dell'infezione rispetto a 2 pazienti nel braccio di controllo.

Non è stata osservata alcuna malattia del trapianto contro l'ospite.

I soggetti che hanno ricevuto Romyelocel-L hanno mostrato una ridotta incidenza di infezioni, uso di antimicrobici e ospedalizzazione, suggerendo che Romyelocel-L può fornire una nuova opzione per ridurre le infezioni nei pazienti con leucemia mieloide acuta sottoposti a terapia di induzione. ( Xagena2021 )

Desai PM et al, J Clin Oncol 2021; 39: 3261-3272

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