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Focus su Malattie Rare & Biotech

Caratteristiche cliniche ed esiti dei pazienti con sindrome di Shwachman-Diamond e sindrome mielodisplastica o leucemia mieloide acuta

I dati per informare la sorveglianza e il trattamento delle sindromi con predisposizione alla leucemia sono scarsi e le raccomandazioni si basano ampiamente sull'opinione di esperti. Sono state studiate le caratteristiche cliniche e gli esiti dei pazienti con sindrome mielodisplastica... more

Sindrome di Sweet in pazienti con e senza tumore

La sindrome di Sweet è una dermatosi neutrofila che può essere classificata nei sottotipi classico, associato a malignità e farmaco-indotto. Pochi studi hanno analizzato sistematicamente questo raro disturbo. Sono state descritte le caratteristiche clinico-patologiche e il trattamento della sindrome di... more

Mieloma multiplo ad alto rischio, benefici dal trattamento con l’immunoterapico Galinpepimut-S dopo trapianto autologo di cellule staminali

Sono stati presentati i risultati di uno studio di fase II riguardanti l’immunoterapico che ha come target WT1, Galinpepimut-S, in sviluppo clinico nel trattamento dei pazienti con mieloma multiplo, sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali ( ASCT ). Questi... more

Venetoclax in sinergia con Gilteritinib nella leucemia mieloide acuta ad alto rischio FLT3 wild-type sopprimendo MCL-1

L'inibizione di BCL-2 si è dimostrata efficace nella leucemia mieloide acuta ( AML ) in combinazione con agenti ipometilanti o Citarabina a basso dosaggio. Tuttavia, la resistenza e la ricaduta rappresentano importanti sfide cliniche. Pertanto, vi è un'esigenza insoddisfatta di... more

Terapia CAR-T: Brexu-Cel ha mostrato risposte durature al follow-up di 3 anni nello studio ZUMA-2 per il linfoma mantellare recidivante / refrattario

Brexucabtagene autoleucel ( Brexu-cel; Tecartus ) ha continuato a mostrare risposte durature e a lungo termine nei pazienti con linfoma mantellare recidivante / refrattario, secondo i risultati del follow-up di 3 anni dello studio di fase 2 ZUMA-2. A un... more

Sospensione precauzionale della commercializzazione del medicinale per la talassemia Zynteglo

L’Azienda titolare dell’autorizzazione del medicinale per la terapia genica Zynteglo, Bluebird Bio, per il trattamento della beta talassemia, malattia rara del sangue, ha sospeso la commercializzazione in attesa di approfondimenti su un problema di sicurezza. L'Azienda ha notificato all'EMA (... more

Cellule progenitrici mieloidi Romyelocel-L per ridurre l'infezione durante la chemioterapia di induzione per la leucemia mieloide acuta

La chemioterapia di induzione citotossica standard per la leucemia mieloide acuta ( AML ) provoca neutropenia prolungata e rischio di infezione. Romyelocel-L è un prodotto cellulare progenitore mieloide allogenico universale studiato per ridurre l'infezione durante la chemioterapia di induzione. Sono... more

Scoperte le alterazioni molecolari responsabili dello sviluppo della leucemia acuta megacarioblastica, una forma di leucemia mieloide acuta

La leucemia mieloide acuta colpisce ogni anno in Italia circa 70-80 bambini e rappresenta il secondo tipo più frequente di leucemia acuta dell’età pediatrica, dopo la leucemia linfoblastica acuta che, invece, viene diagnosticata in circa 350 bambini per anno. Nell’ambito... more

Leucemia mieloide acuta: DNA non-umano in un paziente su due

Uno studio compiuto da ricercatori coordinati per la parte di ricerca da Alessandro Beghini del Dipartimento di Scienze della Salute dell’Università degli Studi di Milano e da Roberto Cairoli, Ematologia dell’Ospedale di Niguarda di Milano, per la parte clinica, ha... more

Emopoiesi clonale e rischio di tumore ematologico dedotto da sequenze di DNA delle cellule del sangue periferico

I tumori derivano da molteplici mutazioni acquisite, che presumibilmente si verificano nel corso di molti anni. Le prime fasi di sviluppo del cancro potrebbero essere presenti anni prima che diventino tumori clinicamente evidenti. Sono stati analizzati i dati provenienti dal... more

Leucemia: la selezione dei donatori potrebbe migliorare gli esiti dei trapianti di midollo osseo

Uno studio dei ricercatori del Memorial Sloan-Kettering ( New York, Stati Uniti ) ha fornito elementi per migliorare le strategie per trovare donatori compatibili per i pazienti affetti da leucemia che necessitano di un trapianto di midollo osseo.Lo studio, pubblicato... more

Terapia ad alta dose con trapianto autologo di cellule staminali versus chemioterapia o immuno-chemioterapia per il linfoma follicolare negli adulti

Il linfoma follicolare è il più comune linfoma non-Hodgkin indolente e il secondo più comune linfoma non-Hodgkin nel mondo occidentale. Il trattamento standard in genere include Rituximab ( MabThera ) e chemioterapia. La terapia ad alta dose seguita da trapianto... more