Biomedicina.it
Focus su Malattie Rare & Biotech

Sono stati presentati i risultati di uno studio di fase II riguardanti l’immunoterapico che ha come target WT1, Galinpepimut-S, in sviluppo clinico nel trattamento dei pazienti con mieloma multiplo, sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali ( ASCT ).
Questi dati hanno mostrato un significativo beneficio clinico per i pazienti con mieloma multiplo ad alto rischio, che recidivano entro i 12 mesi successivi al trapianto ASCT.

Galinpepimut-S è un farmaco sviluppato dal Memorial Sloan Kettering Cancer Center ( MSKCC ) di New York, e dato in licenza a Sellas.

Sono stati arruolati 19 pazienti con mieloma multiplo; l'86% dei partecipanti ha ottenuto una sopravvivenza globale di almeno 18 mesi, con 17 pazienti che risultano, ad oggi, ancora in vita ( su 18 valutabili ).
Nella popolazione valutabile, 15 pazienti presentavano un profilo citogenetico ad alto rischio e manifestazioni cliniche sfavorevoli, fattori concomitanti che generalmente si traducono in una sopravvivenza libera da progressione che non supera i 12-15 mesi successivi a trapianto di cellule staminali.

Sebbene in termini di sopravvivenza media globale e sopravvivenza media senza progressione della malattia non siano stati raggiunti gli obiettivi prefissati, i risultati appaiono assai favorevoli se paragonati ai dati raccolti dall'MD Anderson Cancer Center in una coorte di pazienti con mieloma multiplo ad alto rischio, anch'essi sottoposti a trapianto di staminali.
In base a tale confronto, l'impiego di Galinpepimut-S è risultato associato a un raddoppio del tasso di sopravvivenza libera da progressione a 18 mesi, e a un aumento del 43% del tasso di sopravvivenza globale.

Galinpepimut-S ha prodotto un beneficio clinico significativo nelle persone affette da mieloma multiplo ad alto rischio che hanno ricevuto un autotrapianto di cellule staminali, soprattutto in quelle con un profilo citogenetico negativo.

Galinpepimut-S è costituito da quattro catene peptidiche eterocicliche modificate per indurre una forte risposta immunitaria innata ( cellule T CD4+/CD8+ ) contro l'antigene WT1.
Galinpepimut-S è somministrato in combinazione con un immunomodulatore in ambiente adiuvante per migliorare la risposta immunitaria.
Per il suo meccanismo d’azione, Galinpepimut-S può eliminare le cellule tumorali residue dei tumori in remissione e fornire sorveglianza immunitaria nei tumori che recidivano.

Galinpepimut-S è potenzialmente indicato per il trattamento di più di 20 tipi di tumore, tra cui il mieloma multiplo, il mesotelioma.e la leucemia mieloide acuta. ( Xagena2016 )

Fonte: Sellas, 2016

MalRar2016 Med2016 Onco2016 Ema2016 Farma2016