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Focus su Malattie Rare & Biotech

Pegcetacoplan rispetto a Eculizumab nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna: studio PEGASUS

Nello studio PEGASUS, l'inibitore del complemento C3, Pegcetacoplan ( Aspaveli ), ha mostrato superiorità rispetto a Eculizumab ( Soliris ) nel miglioramento degli esiti ematologici nei pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna e risposta non-ottimale a Eculizumab a 16 settimane.... more

Stato post-intervento nei pazienti con miastenia grave refrattaria trattati con Eculizumab durante lo studio REGAIN e la sua estensione in aperto

Per valutare se Eculizumab ( Soliris ) aiuti i pazienti con miastenia grave generalizzata ( gMG ) refrattaria positiva al recettore anti-acetilcolina ( AChR+ ) a raggiungere lo stato di manifestazioni minime post-intervento secondo i criteri MGFA ( Myasthenia Gravis... more

Eculizumab nel disturbo dello spettro della neuromielite ottica acquaporina-4-positiva

Il disturbo dello spettro della neuromielite ottica ( NMOSD ) è un disturbo infiammatorio, autoimmune e recidivante che colpisce tipicamente i nervi ottici e il midollo spinale. Almeno due terzi dei casi sono associati ad anticorpi anti-acquaporina-4 ( AQP4-IgG )... more

Eculizumab, un inibitore della porzione terminale della cascata del complemento, nella sindrome emolitico-uremica atipica

La sindrome emolitico-uremica atipica ( SEU ) è una malattia genetica, cronica e rischiosa per la vita di microangiopatia trombotica mediata dal complemento. La plasmaferesi o l’infusione di plasma può mantenere temporaneamente livelli normali nei parametri ematologici ma non cura... more

Eculizumab nei pazienti con miastenia gravis generalizzata, refrattaria e grave

Il trattamento con Eculizumab ( Soliris ) di 14 pazienti, affetti da miastenia gravis generalizzata refrattaria, una forma estremamente rara e debilitante della miastenia grave generalizzata, ha mostrato un forte segnale di miglioramento della malattia. Lo studio esplorativo aveva come... more

Emoglobinuria parossistica notturna e gravidanza prima dell’avvento di Eculizumab

La gravidanza in donne con emoglobinuria parossistica notturna è rara, con pochi report riguardo ai tassi di mortalità materna e fetale. Nel gennaio 2008 è stato inviato a tutti i membri della Società Francese di Ematologia un questionario specifico volto... more

Eculizumab nei pazienti con sindrome emolitico-uremica atipica

Due studi di fase 2, in aperto, hanno analizzato Eculizumab ( Soliris ) come trattamento per i pazienti affetti da sindrome emolitico-uremica atipica ( aHUS ) hanno incontrato, nelle analisi ad interim, l'endpoint primario e secondario. La sindrome emolitico uremica... more

Soliris nell’emoglobinuria parossistica notturna

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Soliris ( Eculizumab ). Soliris è la prima terapia appprovata per l’emoglobinuria parossistica notturna, un raro disordine ematico minacciante la vita. L’emoglobinuria parossistica notturna caratterizzata da anemia emolitica cronica interessa 8.000-10.000... more