Leucemia | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Cellule progenitrici mieloidi Romyelocel-L per ridurre l'infezione durante la chemioterapia di induzione per la leucemia mieloide acuta

La chemioterapia di induzione citotossica standard per la leucemia mieloide acuta ( AML ) provoca neutropenia prolungata e rischio di infezione. Romyelocel-L è un prodotto cellulare progenitore mieloide allogenico universale studiato per ridurre l'infezione durante la chemioterapia di induzione. Sono... more

Terapia CAR-T: l'FDA ha approvato Tecartus a base di Brexucabtagene autoleucel per la leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Tecartus ( Brexucabtagene autoleucel ) per i pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria. L'efficacia è stata determinata in ZUMA-3,... more

Follow-up a lungo termine della terapia con cellule T esprimenti un recettore chimerico antigenico anti-CD19

I recettori chimerici dell'antigene ( CAR ) anti-CD19 sono proteine di fusione artificiale che causano l'attivazione dei linfociti T specifici per CD19. La durata delle remissioni e l'incidenza di eventi avversi a lungo termine sono fattori critici che determinano l'utilità... more

Libmeldy, nuova terapia genica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica

L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea per la terapia genica Libmeldy, per il trattamento della leucodistrofia metacromatica ( MLD ), una malattia metabolica ereditaria rara che colpisce il sistema nervoso.... more

L'FDA ha approvato Rituxan per il trattamento di due malattie rare: granulomatosi di Wegener e poliangite microscopica

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Rituxan ( Rituximab; in Italia: MabThera ) in combinazione con glucocorticoidi ( steroidi ) per il trattamento dei pazienti con granulomatosi di Wegener e con poliangite microscopica, due malattie rare che... more

Uso di cellule natural killer trasdotte con recettore CAR nei tumori linfoidi CD19-positivi

La terapia con cellule T trasdotte con recettore chimerico per l'antigene anti-CD19 ( CAR ) ha mostrato una notevole efficacia clinica nei tumori a cellule B. Tuttavia, le cellule CAR T possono indurre effetti tossici sostanziali e la fabbricazione delle... more

Follow-up a lungo termine della terapia CAR CD19 nella leucemia linfoblastica acuta

Le cellule T con recettori chimerici per l'antigene ( CAR ) specifiche per CD19 inducono alti tassi di risposta iniziale tra i pazienti con leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) a cellule B recidivata e remissione a lungo termine in... more

Terapia CAR-T contro i tumori ematologici: Anakinra, un inibitore di IL-1, potrebbe prevenire la sindrome da rilascio di citochine e la neurotossicità

Le terapie cellulari che impiegano la tecnologia CAR-T rappresentano una rivoluzione nella lotta ai tumori ematologi: questa tecnologia consiste nell’ingegnerizzare geneticamente alcune cellule del sistema immunitario ( i linfociti ) per renderli capaci di riconoscere ed eliminare i tumori. La... more

Approvata negli Stati Uniti la prima terapia genica personalizzata per la leucemia linfoblastica acuta: Kymriah

L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato CAR-T, la prima terapia basata sulle cellule di un singolo paziente contro la forma resistente di leucemia linfoblastica acuta nei pazienti in età pediatrica e nei... more

Scoperte le alterazioni molecolari responsabili dello sviluppo della leucemia acuta megacarioblastica, una forma di leucemia mieloide acuta

La leucemia mieloide acuta colpisce ogni anno in Italia circa 70-80 bambini e rappresenta il secondo tipo più frequente di leucemia acuta dell’età pediatrica, dopo la leucemia linfoblastica acuta che, invece, viene diagnosticata in circa 350 bambini per anno. Nell’ambito... more

Zalmoxis: linfociti T allogenici geneticamente modificati nei pazienti sottoposti a trapianto aploidentico a causa di gravi tumori ematologici

Zalmoxis è un medicinale usato come trattamento aggiuntivo in pazienti adulti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche ( HSCT, un trapianto di cellule che possono svilupparsi in diversi tipi di cellule del sangue ) da un donatore parzialmente compatibile... more

Glioblastoma multifocale ricorrente: promettente l'immunoterapia CAR-T

Sul The New England Journal of Medicine ( NEJM ) è stato presentato un caso clinico che ha mostrato una remissione in un paziente con glioblastoma multifocale ricorrente in rapida progressione. Inoltre, la terapia con linfociti CAR-T ha prodotto significativi... more

Beta-talassemia

Le beta-talassemie comprendono un gruppo di malattie ereditarie del sangue caratterizzate da anomalie nella sintesi delle catene beta dell'emoglobina a cui corrispondono fenotipi variabili che variano dall’anemia grave a individui clinicamente asintomatici. L'incidenza annuale totale di individui sintomatici stimata è... more

Leucemia mieloide acuta: DNA non-umano in un paziente su due

Uno studio compiuto da ricercatori coordinati per la parte di ricerca da Alessandro Beghini del Dipartimento di Scienze della Salute dell’Università degli Studi di Milano e da Roberto Cairoli, Ematologia dell’Ospedale di Niguarda di Milano, per la parte clinica, ha... more

Autorizzato nell’Unione Europea Strimvelis per il trattamento della malattia genetica ADA-SCID

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione alla alla commercializzazione di Strimvelis, la prima terapia genica ex-vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia chiamata ADA-SCID ( immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi ). I... more