Leucemia | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Strimvelis: sicurezza ed efficacia della terapia genica per i bambini con ADA-SCID

Sono stati pubblicati sulla rivista Blood i dati sulla sicurezza a lungo termine e sull’efficacia derivanti dall’analisi di 18 bambini con ADA-SCID trattati tra il 2000 e il 2010 con la terapia genica con cellule staminali ematopoietiche all’Istituto San Raffaele... more

Cellule T che esprimono recettori chimerici per antigene CD19 per la leucemia linfoblastica acuta nei bambini e nei giovani adulti

Le cellule T modificate con recettore chimerico ( CAR ) specifico per l'antigene CD19 hanno dimostrato attività in caso di pazienti con leucemia linfocitica acuta e cronica e linfomi a cellule B, ma la fattibilità, la tossicità, e i tassi... more

Vettore gamma-retrovirus modificato per immunodeficienza combinata grave X-linked

In precedenti studi clinici che hanno coinvolto bambini con immunodeficienza combinata grave X-linked ( SCID-X1 ), un vettore gamma-retrovirus a base di virus della leucemia murina di Moloney che esprimeva DNA complementare per la catena gamma ( gamma-c ) del... more

Efficacia della terapia genica nell'immunodeficienza combinata grave legata al cromosoma X

Gli esiti della terapia genica per correggere le immunodeficienze congenite non sono noti.E’ stata compiuta una revisione degli esiti a lungo termine dopo terapia genica in 9 pazienti con immunodeficienza combinata grave legata al cromosoma X ( SCID-X1 ), caratterizzata... more

Emopoiesi clonale e rischio di tumore ematologico dedotto da sequenze di DNA delle cellule del sangue periferico

I tumori derivano da molteplici mutazioni acquisite, che presumibilmente si verificano nel corso di molti anni. Le prime fasi di sviluppo del cancro potrebbero essere presenti anni prima che diventino tumori clinicamente evidenti. Sono stati analizzati i dati provenienti dal... more

Trapianto di midollo da genitore in assenza di donatore compatibile mediante manipolazione cellulare

Una nuova tecnica di manipolazione cellulare è stata messa a punto dai ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, e applicata per la prima volta su bambini colpiti da gravi immunodeficienze, rare malattie genetiche dell'infanzia, leucemie e tumori del sangue.... more

Leucemia: la selezione dei donatori potrebbe migliorare gli esiti dei trapianti di midollo osseo

Uno studio dei ricercatori del Memorial Sloan-Kettering ( New York, Stati Uniti ) ha fornito elementi per migliorare le strategie per trovare donatori compatibili per i pazienti affetti da leucemia che necessitano di un trapianto di midollo osseo.Lo studio, pubblicato... more

Terapia ad alta dose con trapianto autologo di cellule staminali versus chemioterapia o immuno-chemioterapia per il linfoma follicolare negli adulti

Il linfoma follicolare è il più comune linfoma non-Hodgkin indolente e il secondo più comune linfoma non-Hodgkin nel mondo occidentale. Il trattamento standard in genere include Rituximab ( MabThera ) e chemioterapia. La terapia ad alta dose seguita da trapianto... more

Apoptosi inducibile come interruttore di sicurezza per la terapia cellulare adattiva

Le terapie cellulari potrebbero avere un ruolo nel trattamento del cancro e nella medicina rigenerativa se fosse possibile eliminare velocemente le cellule infuse in caso di eventi avversi.È stato messo a punto un interruttore di sicurezza inducibile delle cellule T... more

L’FDA ha approvato Nplate nel trattamento della porpora trombocitopenica immune

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Nplate ( Romiplostim ), il primo prodotto che stimola direttamente il midollo osseo a produrre piastine nei pazienti con porpora trombocitopenica immune cronica.La porpora trombocitopenica immune è una malattia che è... more

Sindrome di Klinefelter, una delle più comuni cause di ipogonadismo primario nei maschi

La sindrome di Klinefelter è una delle più comuni cause di ipogonadismo primario maschile.Fu descritta la prima volta da Harry Klinefelter nel 1942.Nella maggioranza dei casi viene osservata la presenza di un cromosoma in più nella coppia di cromosomi sessuali:... more

L’FDA ha fatto interrompere gli studi clinici di terapia genica che utilizzano vettori retrovirali

Dopo il secondo caso di leucemia che si è presentato in un paziente affetto da X-SCID ( immunodeficienza combinata grave al cromosoma X ) partecipante ad uno studio clinico in Francia , l’FDA , Food and Drug Administration, ha deciso... more

Un caso di leucemia in un paziente sottoposto a terapia genica per X-SCID

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