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Per valutare se Eculizumab ( Soliris ) aiuti i pazienti con miastenia grave generalizzata ( gMG ) refrattaria positiva al recettore anti-acetilcolina ( AChR+ ) a raggiungere lo stato di manifestazioni minime post-intervento secondo i criteri MGFA ( Myasthenia Gravis Foundation of America ), è stato valutato lo stato dei pazienti nello studio REGAIN ( Safety and Efficacy of Eculizumab in AChR+ Refractory Generalized Myasthenia Gravis ) e la sua estensione in aperto.

I pazienti che hanno completato lo studio randomizzato controllato REGAIN e hanno proseguito nell'estensione in aperto sono stati inclusi in una analisi dell'endpoint terziario.
I pazienti sono stati valutati per lo stato post-intervento MGFA di miglioramento, stato invariato, peggioramento, manifestazioni minime e remissione farmacologica in punti temporali definiti durante REGAIN e fino alla settimana 130 dello studio in aperto.

In totale 117 pazienti hanno completato REGAIN e hanno proseguito nello studio in aperto ( Eculizumab / Eculizumab: 56; placebo / Eculizumab: 61 ).

Alla settimana 26 di REGAIN, più pazienti trattati con Eculizumab rispetto ai pazienti trattati con placebo hanno raggiunto uno stato di miglioramento ( 60.7% vs 41.7% ) o manifestazioni minime ( 25.0% vs 13.3%; odds ratio, OR comune: 2.3 ).

Dopo 130 settimane di trattamento con Eculizumab, l'88.0% dei pazienti ha raggiunto lo stato di miglioramento e il 57.3% dei pazienti ha raggiunto lo stato di manifestazioni minime.
Il profilo di sicurezza di Eculizumab è stato coerente con il suo profilo noto e non sono stati rilevati nuovi segnali di sicurezza.

Eculizumab ha portato al raggiungimento rapido e duraturo di manifestazioni minime in pazienti con miastenia grave generalizzata AChR+ refrattaria. Questi risultati supportano l'uso di Eculizumab in questa popolazione di pazienti precedentemente difficile da trattare. ( Xagena2021 )

Mantegazza R et al, Neurology 2021; 96: 610-618

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