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Focus su Malattie Rare & Biotech

Sicurezza ed efficacia di Zilucoplan nei pazienti con miastenia grave generalizzata: studio RAISE

La miastenia grave generalizzata è una malattia rara cronica, imprevedibile e debilitante, spesso accompagnata da un carico terapeutico elevato e con un bisogno insoddisfatto di trattamenti più efficaci e ben tollerati. Zilucoplan ( Zilbrysq ) è un inibitore C5 del... more

Sicurezza ed efficacia di Rozanolixizumab nei pazienti con miastenia grave generalizzata: studio MycarinG

La miastenia grave generalizzata è una malattia autoimmune cronica, imprevedibile e debilitante. Sono necessari nuovi trattamenti per questa malattia perché le terapie convenzionali hanno limitazioni, come effetti collaterali ( aumento del rischio di infezione ) o controllo inadeguato dei sintomi.... more

Stato post-intervento nei pazienti con miastenia grave refrattaria trattati con Eculizumab durante lo studio REGAIN e la sua estensione in aperto

Per valutare se Eculizumab ( Soliris ) aiuti i pazienti con miastenia grave generalizzata ( gMG ) refrattaria positiva al recettore anti-acetilcolina ( AChR+ ) a raggiungere lo stato di manifestazioni minime post-intervento secondo i criteri MGFA ( Myasthenia Gravis... more

Sicurezza, efficacia e tollerabilità di Efgartigimod nei pazienti con miastenia grave generalizzata: studio ADAPT

C'è un bisogno insoddisfatto di opzioni di trattamento per la miastenia grave generalizzata che siano efficaci, mirate, ben tollerate e che possano essere utilizzate in un'ampia popolazione di pazienti. Sono state valutate la sicurezza e l'efficacia di Efgartigimod ( Vyvgart... more

Effetti clinici dell'inibitore del complemento Zilucoplan, autosomministrato per via sottocutanea nei pazienti con miastenia grave generalizzata da moderata a grave

Molti pazienti con miastenia grave generalizzata ( gMG ) hanno una sostanziale disabilità clinica, un carico di malattia persistente ed effetti avversi attribuibili all'immunosoppressione cronica. Pertanto, vi è una significativa necessità di terapie mirate e ben tollerate per migliorare il... more

Caratteristiche cliniche e terapeutiche della miastenia grave negli adulti in base all'età di esordio

Sono state descritte le caratteristiche dei pazienti con miastenia grave ad esordio molto tardivo. È stato condotto uno studio multicentrico trasversale osservazionale basato sulle informazioni contenute nel Registro spagnolo delle malattie neuromuscolari ( NMD-ES ) guidato dai neurologi. Tutti i... more

Confronto tra il trattamento con Rituximab per la miastenia gravis generalizzata di nuova insorgenza e la miastenia gravis generalizzata refrattaria

L'uso di agenti biologici nella miastenia grave generalizzata è generalmente limitato ai casi refrattari alla terapia; il beneficio nella malattia di nuova insorgenza è sconosciuto. È stato valutato Rituximab ( MabThera ) nella miastenia gravis refrattaria e di nuova insorgenza... more

Autoanticorpi anti-agrina nella miastenia gravis

Poiché la proteina della matrice extracellulare agrina è essenziale per la formazione e il mantenimento della giunzione neuromuscolare, è stata verificata l'ipotesi della presenza di autoanticorpi contro l’agrina nel siero di pazienti con miastenia gravis. È stata determinata la presenza... more

Sicurezza e attività clinica della terapia con cellule CAR-T e RNA autologo nella miastenia gravis: studio MG-001

Le cellule T geneticamente modificate per produrre un recettore artificiale CAR ( recettore dell'antigene chimerico ) sono altamente efficaci nel trattamento delle neoplasie ematologiche, ma le tossicità associate e la necessità di linfodeplezione ne limitano l'uso nelle persone con malattie... more

Studio di fase 3 RAISE: dati positivi di Zilucoplan nella miastenia grave generalizzata

Sono stati annunciati risultati positivi dello studio RAISE sulla valutazione del trattamento sperimentale con Zilucoplan, un inibitore peptidico, auto-somministrato per via sottocutanea ( SC ) del componente 5 del complemento ( inibitore C5 ), rispetto al placebo negli adulti con... more

Eculizumab nei pazienti con miastenia gravis generalizzata, refrattaria e grave

Il trattamento con Eculizumab ( Soliris ) di 14 pazienti, affetti da miastenia gravis generalizzata refrattaria, una forma estremamente rara e debilitante della miastenia grave generalizzata, ha mostrato un forte segnale di miglioramento della malattia. Lo studio esplorativo aveva come... more