Emofilia | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Fattore di von Willebrand ricombinante e Acido Tranexamico per sanguinamento mestruale abbondante nelle pazienti con malattia di von Willebrand lieve e moderata negli Stati Uniti: studio VWDMin

Un sanguinamento mestruale abbondante si verifica nell’80% delle donne affette dalla malattia di von Willebrand ed è associato a carenza di ferro e scarsa risposta alle attuali terapie. Le linee guida internazionali indicano una scarsa certezza riguardo all’efficacia della terapia... more

Valutazione dell’efficacia e della sicurezza della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante nell’emofilia B

L'efficacia e la sicurezza a lungo termine della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante con emivita estesa ( rFIXFc ) sono state stabilite tra i pazienti precedentemente trattati con emofilia B grave in 2 studi di fase 3... more

Esiti a due anni della terapia con Valoctocogene roxaparvovec per l'emofilia A

Valoctocogene roxaparvovec ( Roctavian ) rilascia una sequenza codificante per il Fattore VIII con delezione del dominio B con un vettore virale adeno-associato per prevenire il sanguinamento nelle persone con grave emofilia A. I risultati di uno studio di fase... more

Terapia genica con Etranacogene dezaparvovec per l'emofilia B

L'emofilia B da moderata a grave viene trattata con la sostituzione continua e permanente del fattore IX della coagulazione per prevenire il sanguinamento. La terapia genica per l'emofilia B mira a stabilire un'attività sostenuta del fattore IX, proteggendo in tal... more

Sicurezza ed efficacia di Turoctocog alfa pegol nei pazienti pediatrici affetti da emofilia A precedentemente non-trattati

Turoctocog alfa pegol ( N8-GP; Esperoct ) è un prodotto sostitutivo del fattore VIII ricombinante, glicoPEGilato, a emivita estesa. Sono state esaminate l'immunogenicità, la sicurezza e l'efficacia di Turoctocog alfa pegol nei pazienti precedentemente non-trattati. Pathfinder6 è uno studio di... more

Immunosoppressione combinata per l'emofilia acquisita A: CyDRi è un regime altamente efficace a bassa tossicità

L'emofilia acquisita A ( AHA ) è una rara malattia emorragica autoimmune grave con morbilità e mortalità significative. Sebbene sia fondamentale per il controllo della malattia, non c'è consenso per il miglior regime immunosoppressivo. La maggior parte dei medici utilizza... more

Turoctocog alfa pegol fornisce una gestione efficace delle procedure chirurgiche maggiori e minori in pazienti di tutte le età con emofilia A grave: set completo dei dati dagli studi Pathfinder 3 e 5 di fase III

Turoctocog alfa pegol è un fattore VIII ( FVIII ) ricombinante glicoPEGilato con un'emivita estesa sviluppato per la profilassi, il trattamento delle emorragie e la gestione perioperatoria nei pazienti con emofilia A. L'obiettivo dello studio è stato quello di valutare... more

Emofilia A: l’FDA ha approvato Adynovate, un Fattore antiemofilico pegilato, per l'uso nei bambini e negli interventi chirurgici

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Adynovate [ Fattore antiemofilico ( ricombinante ), PEGylato ], un trattamento a base del Fattore VIII ricombinante, a lunga emivita ( rFVIII ) per l'emofilia A ( carenza congenita di Fattore... more

Emofilia A: FDA ha approvato Eloctate, proteina di fusione del fattore VIII con dominio Fc

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Eloctate, proteina di fusione del fattore VIII con dominio Fc, per l'uso in adulti e bambini che soffrono di emofilia A. Eloctate è il primo trattamento per l’emofilia A progettato... more

Proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore VIII connesso al dominio Fc nella emofilia A grave

Uno studio di fase 3 ha valutato la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di una proteina di fusione ricombinante costituita da FVIII connesso al dominio Fc ( rFVIIIFc ) per la profilassi, il trattamento della emorragia acuta e il controllo... more

Emofilia A: espressione pluriennale del fattore VIII dopo trasferimento del gene AAV

L'obiettivo della terapia genica per i pazienti con emofilia A è quello di impartire in modo sicuro un'espressione stabile del fattore VIII a lungo termine che migliori prevedibilmente il sanguinamento con l'uso della dose di vettore più bassa possibile. In... more

Hemgenix a base di Etranacogene dezaparvovec nel trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave

Hemgenix è un medicinale usato per il trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza del fattore IX ( una proteina necessaria alla coagulazione al fine di arrestare il sanguinamento... more

Associazione tra attività fisica e rischio di sanguinamento nei bambini affetti da emofilia

Si ritiene che un'attività fisica intensa aumenti il rischio di sanguinamento nei bambini con emofilia, ma l'entità del rischio non è nota.È stato elaborato uno studio case-crossover nidificato all'interno di uno studio di coorte prospettico presso tre Centri di emofilia... more

Roctavian a base di Valoctocogene Roxaparvovec nel trattamento dell’emofilia A grave causata dalla mancanza del fattore VIII

Roctavian è un medicinale utilizzato per il trattamento dell’emofilia A grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una proteina di coagulazione denominata fattore VIII. È impiegato negli adulti che non hanno inibitori del fattore VIII ( anticorpi )... more

Terapia genica AAVS3 nei pazienti con emofilia B

FLT180a ( Verbrinacogene setparvovec ) è una terapia genica con adenovirus-associato ( AAV ) diretta al fegato che utilizza un capside sintetico e una proteina con guadagno di funzione per normalizzare i livelli di fattore IX nei pazienti con emofilia... more