Leucemia | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Cellule CAR7-T geneticamente modificate per la leucemia linfoblastica acuta a cellule T recidivante

La deaminazione della citidina che è guidata da CRISPR ( clustered regularly interspaced short palindromic repeats / sequenze ripetute palindrome brevi raggruppate a intervalli regolari ) può mediare una conversione altamente precisa di un nucleotide in un altro, in particolare,... more

Caratteristiche cliniche ed esiti dei pazienti con sindrome di Shwachman-Diamond e sindrome mielodisplastica o leucemia mieloide acuta

I dati per informare la sorveglianza e il trattamento delle sindromi con predisposizione alla leucemia sono scarsi e le raccomandazioni si basano ampiamente sull'opinione di esperti. Sono state studiate le caratteristiche cliniche e gli esiti dei pazienti con sindrome mielodisplastica... more

Terapia genica con vettore lentivirale combinata con Busulfan a basso dosaggio nei neonati con SCID-X1

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogenico per immunodeficienza combinata grave legata al cromosoma X ( SCID-X1 ) spesso non riesce a ricostituire l'immunità associata a cellule T, cellule B e cellule natural killer ( NK ) quando i donatori... more

Terapia genica con cellule staminali / progenitrici emopoietiche modificate con un vettore lentivirale per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich

La sindrome di Wiskott-Aldrich è una rara immunodeficienza primaria legata al cromosoma X, potenzialmente letale, caratterizzata da microtrombocitopenia, infezioni, eczema, autoimmunità e malattia maligna. La terapia genica con cellule staminali ematopoietiche / progenitrici ( HSPC ) mediata da un vettore... more

Sindrome di Sweet in pazienti con e senza tumore

La sindrome di Sweet è una dermatosi neutrofila che può essere classificata nei sottotipi classico, associato a malignità e farmaco-indotto. Pochi studi hanno analizzato sistematicamente questo raro disturbo. Sono state descritte le caratteristiche clinico-patologiche e il trattamento della sindrome di... more

Mogamulizumab, un anticorpo anti-CCR4, nella mielopatia associata a HTLV-1

Il virus T-linfotropico umano di tipo 1 ( HTLV-1 ) causa la malattia debilitante neuroinfiammatoria mielopatia - paraparesi spastica tropicale HTLV-1-associata ( HAM-TSP ), così come leucemia - linfoma dell'adulto a cellule T ( ATLL ). Nei pazienti con HAM-TSP,... more

Risposte cliniche e radiologiche alla Cladribina per il trattamento della malattia di Erdheim-Chester

Sebbene la Cladribina ( Litak ) sia meglio conosciuta per il trattamento della leucemia a cellule capellute e altri tumori linfoidi, ha anche attività contro le neoplasie mieloidi, come la malattia di Erdheim-Chester ( ECD ). È stata valutata l'efficacia... more

Mieloma multiplo ad alto rischio, benefici dal trattamento con l’immunoterapico Galinpepimut-S dopo trapianto autologo di cellule staminali

Sono stati presentati i risultati di uno studio di fase II riguardanti l’immunoterapico che ha come target WT1, Galinpepimut-S, in sviluppo clinico nel trattamento dei pazienti con mieloma multiplo, sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali ( ASCT ). Questi... more

HyQvia, terapia sostitutiva in pazienti adulti, bambini e adolescenti, con sindromi da immunodeficienza primaria e nelle ipogammaglobulinemie

HyQvia è un’unità a doppio flaconcino costituita da un flaconcino di Immunoglobulina umana normale ( Immunoglobulina 10% o IG 10% ) e un flaconcino di Ialuronidasi umana ricombinante ( rHuPH20 ).. HyQvia trova indicazione come terapia sostitutiva in pazienti adulti,... more

Trattamento della leucemia linfoblastica acuta nella sindrome di Down

I bambini con sindrome di Down sono ad alto rischio per lo sviluppo di leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B ( DS-ALL ) associata a prognosi sfavorevole sia per un alto tasso di recidiva sia per un aumento... more

Venetoclax in sinergia con Gilteritinib nella leucemia mieloide acuta ad alto rischio FLT3 wild-type sopprimendo MCL-1

L'inibizione di BCL-2 si è dimostrata efficace nella leucemia mieloide acuta ( AML ) in combinazione con agenti ipometilanti o Citarabina a basso dosaggio. Tuttavia, la resistenza e la ricaduta rappresentano importanti sfide cliniche. Pertanto, vi è un'esigenza insoddisfatta di... more

Kymriah a base di Tisagenlecleucel per il trattamento di leucemia linfoblastica acuta a cellule B in bambini e giovani adulti, linfoma diffuso a grandi cellule B e linfoma follicolare negli adulti

Kymriah è un medicinale per il trattamento dei seguenti tipi di tumori ematologici: • leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) a cellule B in bambini e giovani adulti fino a 25 anni di età in cui il cancro non ha... more

Terapia CAR-T: Brexu-Cel ha mostrato risposte durature al follow-up di 3 anni nello studio ZUMA-2 per il linfoma mantellare recidivante / refrattario

Brexucabtagene autoleucel ( Brexu-cel; Tecartus ) ha continuato a mostrare risposte durature e a lungo termine nei pazienti con linfoma mantellare recidivante / refrattario, secondo i risultati del follow-up di 3 anni dello studio di fase 2 ZUMA-2. A un... more

Terapia CAR-T: Kymriah ha ricevuto l'approvazione della Commissione Europea come prima terapia per gli adulti con linfoma follicolare recidivato o refrattario

La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Kymriah ( Tisagenlecleucel ), una terapia cellulare CAR-T, per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare ( FL ) recidivante o refrattario ( r/r ) dopo due o più linee di... more

Sospensione precauzionale della commercializzazione del medicinale per la talassemia Zynteglo

L’Azienda titolare dell’autorizzazione del medicinale per la terapia genica Zynteglo, Bluebird Bio, per il trattamento della beta talassemia, malattia rara del sangue, ha sospeso la commercializzazione in attesa di approfondimenti su un problema di sicurezza. L'Azienda ha notificato all'EMA (... more