Mieloma | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Bendamustina con Desametasone nell'amiloidosi da catene leggere sistemica recidivante / refrattaria

Non esistono trattamenti consolidati per l'amiloidosi sistemica da catene leggere ( AL ) recidivante / refrattaria. La Bendamustina ( Levact ) ha mostrato potenziale nel trattamento del mieloma multiplo. È stato condotto uno studio multicentrico di fase II per valutare... more

Mieloma multiplo, Carfilzomib associato a Lenalidomide e Desametasone

Il mieloma multiplo è un raro tumore del sangue caratterizzato da frequenti recidive. Carfilzomib ( Kyprolis ), in combinazione con due farmaci, ha dimostrato di essere altamente efficace nel gestire la malattia. Infatti, nei due principali parametri di efficacia quali... more

Mieloma multiplo ad alto rischio, benefici dal trattamento con l’immunoterapico Galinpepimut-S dopo trapianto autologo di cellule staminali

Sono stati presentati i risultati di uno studio di fase II riguardanti l’immunoterapico che ha come target WT1, Galinpepimut-S, in sviluppo clinico nel trattamento dei pazienti con mieloma multiplo, sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali ( ASCT ). Questi... more

HyQvia, terapia sostitutiva in pazienti adulti, bambini e adolescenti, con sindromi da immunodeficienza primaria e nelle ipogammaglobulinemie

HyQvia è un’unità a doppio flaconcino costituita da un flaconcino di Immunoglobulina umana normale ( Immunoglobulina 10% o IG 10% ) e un flaconcino di Ialuronidasi umana ricombinante ( rHuPH20 ).. HyQvia trova indicazione come terapia sostitutiva in pazienti adulti,... more

Qualità di vita correlata alla salute nei pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario esposto a tripla classe trattati con Idecabtagene vicleucel o regimi standard: studio cKarMMa-3

La terapia con cellule CAR-T, Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel; Abecma ), ha mostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da progressione rispetto ai regimi standard negli adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario che avevano ricevuto da due a quattro... more

Idecabtagene Vicleucel migliora la sopravvivenza libera da progressione rispetto ai regimi standard nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. Studio KarMMa-3

Un'analisi ad interim dello studio di fase III KarMMa-3 ha mostrato una sopravvivenza libera da progressione superiore con la terapia CAR-T diretta a BCMA ( antigene di maturazione delle cellule B ) Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel; Abecma ) versus regimi... more

La prima terapia genica con cellule CAR-T in grado di curare le forme più gravi di neuroblastoma

La prima terapia genica con cellule CAR-T in grado di curare le forme più gravi di neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell’età pediatrica, è stata sviluppata all'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Il nuovo trattamento è stato sperimentato su... more

Terapia CAR-T: la Commissione Europea ha concesso l'approvazione condizionale a Carvykti per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario

La Commissione Europea ( CE ) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per Carvykti ( Ciltacabtagene autoleucel; Cilta-cel ) per il trattamento degli adulti affetti da mieloma multiplo recidivante e refrattario ( RRMM ) che avevano ricevuto almeno tre... more

Terapia CAR-T: Abecma per il trattamento del mieloma multiplo recidivante / refrattario

Abecma, il cui principio attivo è Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel ) è un medicinale impiegato per il trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario, negli adulti che hanno seguito almeno tre precedenti terapie, a base di un agente immunomodulatore, un... more

Abecma, la prima terapia a cellule CAR-T anti-BCMA per il mieloma multiplo recidivante e refrattario

La Commissione Europea ( CE ) ha rilasciato l'Autorizzazione all'Immissione in Commercio Condizionata per Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ), una immunoterapia a cellule CAR-T diretta contro BCMA ( B-Cell Maturation Antigen ), per il trattamento dei pazienti adulti con... more

La FDA ha approvato Abecma, la prima terapia con cellule CAR-T anti-BCMA per il mieloma multiplo recidivante o refrattario

L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ) la prima immunoterapia a cellule CAR-T diretta contro BCMA ( antigene di maturazione delle cellule B ) per il trattamento... more

Mutazioni somatiche in UBA1 e malattia autoinfiammatoria grave a insorgenza nell'adulto

Le sindromi infiammatorie a esordio nell'adulto spesso si manifestano con caratteristiche cliniche sovrapposte. Le varianti nei geni correlati all'ubiquitina, precedentemente implicati nella malattia autoinfiammatoria, possono definire nuovi disturbi. Sono stati analizzati i dati della sequenza dell'esoma del sangue periferico indipendentemente... more

Una combinazione di cellule CAR-T umanizzate anti-CD19 e anti-BCMA nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario

La terapia con cellule T esprimenti il recettore chimerico per l'antigene ( CAR-T ) diretta all'antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ) ha dimostrato di avere attività nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. I rapporti hanno... more

Terapia con cellule CAR-T bb2121 anti-BCMA nel mieloma multiplo recidivante o refrattario

Gli studi preclinici suggeriscono che bb2121, una terapia con cellule T che esprimono il recettore dell'antigene chimerico ( CAR ) mirato all'antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ), abbia un potenziale per il trattamento del mieloma multiplo. In... more

La terapia CAR-T anti-BCMA causa remissione del mieloma multiplo recidivato con prognosi sfavorevole

Sono necessarie terapie con nuovi meccanismi di azione per il mieloma multiplo. Le cellule T possono essere geneticamente modificate per esprimere recettori chimerici dell'antigene ( CAR ), che sono proteine artificiali che indirizzano le cellule T agli antigeni. L'antigene di... more