Cellule staminali | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

La FDA ha approvato Kymriah a base di Tisagenlecleucel per il linfoma follicolare recidivante o refrattario

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione accelerata a Kymriah ( Tisagenlecleucel ) per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma follicolare recidivante o refrattario dopo 2 o più linee di terapia sistemica. La decisione si... more

Yescarta ha ricevuto l'approvazione della FDA come prima terapia con linfociti CAR-T per il trattamento iniziale del linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Yescarta ( Axicabtagene ciloleucel ), una terapia con cellule CAR-T, per pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B ( LBCL ), refrattario alla chemioimmunoterapia di prima linea o... more

Skysona, la prima terapia genica per il trattamento dei bambini affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale

L'EMA ( European Medicne Agency ) ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea per la terapia genica Skysona ( Elivaldogene autotemcel ) per il trattamento dei bambini affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale ( CALD ), una forma grave... more

Ruxolitinib per la malattia cronica del trapianto contro l'ospite refrattaria ai glucocorticoidi

La malattia cronica del trapianto contro l'ospite ( GVHD ), una delle principali complicanze del trapianto allogenico di cellule staminali, diventa refrattaria ai glucocorticoidi o dipendente dai glucocorticoidi in circa il 50% dei pazienti. Mancano dati affidabili da studi randomizzati... more

Sospensione precauzionale della commercializzazione del medicinale per la talassemia Zynteglo

L’Azienda titolare dell’autorizzazione del medicinale per la terapia genica Zynteglo, Bluebird Bio, per il trattamento della beta talassemia, malattia rara del sangue, ha sospeso la commercializzazione in attesa di approfondimenti su un problema di sicurezza. L'Azienda ha notificato all'EMA (... more

La FDA ha approvato Abecma, la prima terapia con cellule CAR-T anti-BCMA per il mieloma multiplo recidivante o refrattario

L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ) la prima immunoterapia a cellule CAR-T diretta contro BCMA ( antigene di maturazione delle cellule B ) per il trattamento... more

Mutazioni somatiche in UBA1 e malattia autoinfiammatoria grave a insorgenza nell'adulto

Le sindromi infiammatorie a esordio nell'adulto spesso si manifestano con caratteristiche cliniche sovrapposte. Le varianti nei geni correlati all'ubiquitina, precedentemente implicati nella malattia autoinfiammatoria, possono definire nuovi disturbi. Sono stati analizzati i dati della sequenza dell'esoma del sangue periferico indipendentemente... more

Libmeldy, nuova terapia genica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica

L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea per la terapia genica Libmeldy, per il trattamento della leucodistrofia metacromatica ( MLD ), una malattia metabolica ereditaria rara che colpisce il sistema nervoso.... more

Terapia genica per la adrenoleucodistrofia cerebrale

Sono stati presentati nel corso del Meeting della European Society for Blood and Marrow Transplantation, i dati aggiornati del Programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale Elivaldogene autotemcel ( Eli-cel ) per pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale ( CALD ),... more

Ruxolitinib per la malattia da trapianto contro l'ospite acuta refrattaria ai glucocorticoidi

La malattia acuta da trapianto contro l'ospite ( GVHD ) rimane una delle principali limitazioni del trapianto allogenico di cellule staminali; non tutti i pazienti hanno una risposta al trattamento con glucocorticoidi standard. In uno studio di fase 2, Ruxolitinib... more

Trattamento della beta-talassemia con Zynteglo, cellule autologhe CD34+ che codificano per il gene della betaA-T87Q globina

Zynteglo è un medicinale indicato per il trattamento della beta-talassemia, una malattia del sangue, in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che necessitano di periodiche trasfusioni di sangue. I soggetti con questa malattia genetica non sono in... more

Anemia falciforme: dopo 6 mesi la terapia genica LentiGlobin produce emoglobina anti-falcemica pari al 40% o più di emoglobina totale

Nel corso del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology ( ASH ), Orlando ( Florida ), sono stati presentati i risultati aggiornati relativi al Gruppo C dello studio clinico di fase 1/2 HGB-206 relativo alla terapia genica con... more

Infusione nella arteria carotide interna di cellule ALD-401 derivate dal midollo osseo autologo in pazienti con ictus ischemico stabile recente: studio RECOVER-Stroke

L'ictus ischemico non ha trattamenti approvati per migliorare la guarigione. ALD-401 è una popolazione arricchita di cellule staminali aldeide deidrogenasi bright, in grado di ridurre i deficit neurologici nei modelli animali. L'obiettivo principale di questo studio era di determinare la... more

Malattie da accumulo lisosomiale: mucopolisaccaridosi di tipo 1

La mucopolisaccaridosi tipo I ( MPS I ) è una malattia rara da accumulo lisosomiale del gruppo delle mucopolisaccaridosi. Esistono 3 varianti di gravità variabile: la sindrome di Hurler, la più grave; la sindrome di Scheie, la più lieve; la... more

La sovraespressione genica di PD-L1 o il ripristino farmacologico nelle cellule staminali progenitrici del sistema ematopoietico reverte il diabete autoimmune

Gli studi clinici su base immunologica effettuati finora non sono riusciti a curare il diabete mellito di tipo 1 ( T1D ), in parte perché questi approcci non erano specifici. Poiché la malattia è guidata da cellule T CD4 autoreattive,... more