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Focus su Malattie Rare & Biotech



Fibroblasti della pelle riprogrammati diventano staminali

Ricercatori italiani e statunitensi hanno utilizzato per la prima volta una tecnologia genetica in grado di riprogrammare delle cellule mature, come i fibroblasti della pelle, in cellule staminali pluripotenti in grado di curare una malattia neurodegenerativa. Lo studio ha avuto... more

Riprogrammazione genetica di cellule differenziate adulte

Nell’agosto 2006 il gruppo di ricerca giapponese guidato da Shinya Yamanaka alla Kyoto University, aveva dimostrato per la prima volta che cellule differenziate adulte possono essere ringiovanite allo stadio iniziale di cellule staminali pluripotenti simili a quelle che si trovano... more

Trapianto di cellule staminali nella malattia di Gaucher

La malattia di Gaucher è il più comune disordine di accumulo lisosomiale, causato da una deficienza dell’enzima glucocerebrosidasi.L’attuale trattamento della malattia di Gaucher si basa su 3 opzioni: terapia di sostituzione enzimatica, terapia di riduzione del substrato e trapianto di... more

Sclerosi laterale amiotrofica: dalla pelle ai neuroni

Nuovi neuroni creati dalla pelle di malati di sclerosi laterale amiotrofica: lo ha annunciato uno studio pubblicato su Science da Kevin Eggan e dai colleghi di Harvard e della Columbia University. È la prima volta al mondo che si riescono... more

Trapianto di cellule staminali ematopoietiche nella talassemia

Il trapianto di cellule staminali è la sola cura attualmente disponibile per i pazienti con talassemia.I risultati dei trapianti in questa malattia sono costantemente migliorati nel corso delle ultime decadi per i miglioramenti riguardanti le strategie preventive, l’efficacia del controllo... more

Efficacia dei mesoangioblasti in un modello animale di distrofia muscolare

Un gruppo di ricercatori del San Raffaele, in collaborazione con l’Università di Pavia e la Scuola Veterinaria francese di Maisons-Alfort, ha dimostrato l’efficacia di particolari cellule staminali, dette mesoangioblasti, nella cura della distrofia muscolare di Duchenne, malattia genetica degenerativa dei... more