Cellule staminali | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Terapia genica con cellule staminali emopoietiche e vettore lentivirale nella leucodistrofia metacromatica a insorgenza precoce

La leucodistrofia metacromatica ( una carenza di arilsulfatasi A, ARSA ) è una malattia lisosomiale demielinizzante fatale senza trattamenti approvati. Uno studio ha valutato i risultati a lungo termine in una coorte di pazienti affetti da leucodistrofia metacromatica a esordio... more

Sopravvivenza dopo terapia con cellule mesenchimali stromali nella malattia graft-versus-host acuta refrattaria agli steroidi

La malattia graft-versus-host ( GVHD; malattia da rigetto ) è la principale limitazione al trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche ( HSCT ), in assenza di trattamenti approvati. L'utilizzo di cellule mesenchimali stromali ( MSC ) è diventato pratica comune... more

Trapianto di midollo osseo per l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva

L’epidermolisi bollosa distrofica recessiva è una malattia incurabile e spesso fatale, con formazione di bolle mucocutanee, causata da mutazioni in COL7A1, il gene che codifica per il collagene di tipo VII.Sulla base di dati preclinici che hanno mostrato una correzione... more

Terapia genica: Strimvelis per l’immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi

L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per una nuova terapia genica, denominata Strimvelis, per il trattamento dei pazienti con immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi ( ADA-SCID ), che non... more

Cellule T che esprimono recettori chimerici per antigene CD19 per la leucemia linfoblastica acuta nei bambini e nei giovani adulti

Le cellule T modificate con recettore chimerico ( CAR ) specifico per l'antigene CD19 hanno dimostrato attività in caso di pazienti con leucemia linfocitica acuta e cronica e linfomi a cellule B, ma la fattibilità, la tossicità, e i tassi... more

Epitelio pigmentato retinico derivato da cellule staminali embrionali umane in pazienti con degenerazione maculare senile e distrofia maculare di Stargardt

Le cellule staminali embrionali sono state proposte come fonte di cellule sostitutive nella medicina rigenerativa, ma la loro plasticità e capacità illimitata di auto-rinnovamento solleva preoccupazioni circa la loro sicurezza, compresa la capacità di formazione di tumori, la potenziale reazione... more

Efficacia della terapia genica nell'immunodeficienza combinata grave legata al cromosoma X

Gli esiti della terapia genica per correggere le immunodeficienze congenite non sono noti.E’ stata compiuta una revisione degli esiti a lungo termine dopo terapia genica in 9 pazienti con immunodeficienza combinata grave legata al cromosoma X ( SCID-X1 ), caratterizzata... more

Prodotte cellule staminali pluripotenti da cellule somatiche di un adulto con diabete di tipo 1

Il trasferimento di nuclei di cellule somatiche in ovociti è in grado di dare origine a cellule staminali pluripotenti equivalenti alle cellule embrionali staminali, tecnica promettente per la terapia di sostituzione cellulare autologa. Sebbene i metodi per indurre le cellule... more

Trapianto di midollo da genitore in assenza di donatore compatibile mediante manipolazione cellulare

Una nuova tecnica di manipolazione cellulare è stata messa a punto dai ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, e applicata per la prima volta su bambini colpiti da gravi immunodeficienze, rare malattie genetiche dell'infanzia, leucemie e tumori del sangue.... more

Esiti clinici a lungo termine dopo trapianto di cellule fetali nella malattia di Parkinson

Recenti progressi nelle tecnologie delle cellule staminali hanno riacceso interesse per l'uso di strategie di sostituzione cellulare nei pazienti con malattia di Parkinson. Uno studio ha riportato gli esiti clinici a molto lungo termine del trapianto di cellule fetali in... more

Risultati a 5 anni del primo trapianto di tessuti molli ingegnerizzati delle vie aeree

Nel 2008, il primo trapianto di una trachea con tessuto ingegnerizzato in un essere umano è stato effettuato per sostituire un bronco principale di sinistra con malacia in stadio terminale in una donna di 30 anni di età. Sono stati... more

Trapianto di cellule staminali da sangue periferico con o senza purging per il neuroblastoma ad alto rischio

È stato dimostrato che il trapianto autologo di midollo osseo dopo chemioradioterapia mieloablativa e purging immunomagnetico migliora l’esito in pazienti con neuroblastoma ad alto rischio. Attualmente, le cellule staminali da sangue periferico vengono infuse dopo terapia mieloablativa, ma l’effetto del... more

Sclerosi sistemica: coinvolgimento cardiaco e mortalità correlata al trattamento dopo trapianto non-mieloablativo di cellule staminali emopoietiche con sangue periferico autologo non-selezionato

Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche porta benefici nei pazienti con sclerosi sistemica ( sclerodermia ), ma è associato a una significativa mortalità correlata al trattamento e a un fallimento nel miglioramento della capacità di diffusione del monossido di... more

Sostituzione di tessuto tracheale ingegnerizzato con cellule staminali in un bambino

I trapianti di tessuti ingegnerizzati con cellule staminali potrebbero offrire nuove opzioni terapeutiche per i pazienti, inclusi i bambini, con insufficienza d’organo. È stata descritta la sostituzione delle vie aeree di un adulto utilizzando cellule staminali posizionate su una struttura... more

Trapianto allogenico di cellule staminali versus terapia convenzionale per il linfoma cutaneo primario a cellule T in stadio avanzato

Il linfoma cutaneo primario a cellule T appartiene al gruppo dei linfomi non-Hodgkin e mostra in genere un decorso indolente, tuttavia in alcuni pazienti la malattia progredisce verso stadi più avanzati o leucemici. Ad oggi, non sono stati definiti trattamenti... more