Cellule staminali | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Mucopolisaccaridosi tipo VI

La mucopolisaccaridosi tipo VI è una malattia da accumulo lisosomiale, con interessamento multisistemico progressivo, associata a un deficit di arilsulfatasi B che provoca l'accumulo di dermatansolfato. La prevalenza alla nascita è compresa tra 1 su 43.261 e 1 su 1.505.160... more

Terapia cellulare autologa per la malattia arteriosa periferica

L'ischemia critica degli arti è una complicanza potenzialmente fatale della malattia arteriosa periferica. Nei pazienti che non sono idonei per le procedure di rivascolarizzazione ci sono poche alternative terapeutiche, portando ad amputazione e morte. È stata effettuata una revisione sistematica... more

Identificato il meccanismo patologico alla base di una grave sindrome del neurosviluppo: sindrome da aploinsufficienza di YY1

Sono numerose le malattie genetiche dello sviluppo che, pur affliggendo gravemente bambini e adolescenti, restano tuttora sconosciute e dunque non diagnosticate. La mancanza di una diagnosi rappresenta un ostacolo insormontabile per un'assistenza medica adeguata, aumentando il senso di isolamento e... more

Zalmoxis: linfociti T allogenici geneticamente modificati nei pazienti sottoposti a trapianto aploidentico a causa di gravi tumori ematologici

Zalmoxis è un medicinale usato come trattamento aggiuntivo in pazienti adulti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche ( HSCT, un trapianto di cellule che possono svilupparsi in diversi tipi di cellule del sangue ) da un donatore parzialmente compatibile... more

Autorizzato nell’Unione Europea Strimvelis per il trattamento della malattia genetica ADA-SCID

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione alla alla commercializzazione di Strimvelis, la prima terapia genica ex-vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia chiamata ADA-SCID ( immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi ). I... more

La terapia genica intracerebrale potrebbe diventare una cura per le leucodistrofie, tra cui la malattia di Krabbe

Uno studio condotto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano guidati da Angela Gritti, della Divisione Terapia genica con cellule staminali neurali per le malattie da accumulo lisosomiale, ha dimostrato l’efficacia di un approccio di terapia genica intracerebrale per... more

Chiarita la vita delle cellule staminali del sangue dopo trapianto e confermata la validità dell’impiego delle cellule staminali corrette geneticamente

Uno studio ha svelato il destino, l’attività e la sopravvivenza nell’organismo delle cellule staminali del sangue dopo il loro trapianto nell’uomo. Realizzata da un’équipe dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica ( SR-Tiget ), presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele,... more

Strimvelis: sicurezza ed efficacia della terapia genica per i bambini con ADA-SCID

Sono stati pubblicati sulla rivista Blood i dati sulla sicurezza a lungo termine e sull’efficacia derivanti dall’analisi di 18 bambini con ADA-SCID trattati tra il 2000 e il 2010 con la terapia genica con cellule staminali ematopoietiche all’Istituto San Raffaele... more

Efficacia e sicurezza della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, forma a esordio precoce: risultati sui primi 9 pazienti

La terapia genica messa a punto nei laboratori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano ( SR-Tiget ) ha confermato la sua efficacia per il potenziale trattamento precoce della leucodistrofia metacromatica ( MLD ), rara malattia neurodegenerativa... more

miR-125a, un potenziale biomarcatore per la sclerosi multipla

All’interno delle cellule le molecole di micro-RNA regolano la produzione di proteine e la loro attivazione, intervenendo in moltissimi processi cellulari fondamentali. Ecco perché quando si comportano in modo anomalo queste molecole possono contribuire all’insorgenza di malattie anche gravi, come... more

Thymoglobuline come anti-rigetto nel trapianto di rene, fegato, pancreas o cuore e nel trattamento dell’anemia aplastica

Thymoglobuline ( Immunoglobulina di coniglio anti-timociti umani ) appartiene a un gruppo di medicinali denominati immunosoppressivi ( farmaci anti-rigetto ). Questi medicinali possono aiutare a prevenire il rigetto di organi trapiantati. Possono inoltre essere utilizzati per trattare altre reazioni immunitarie... more

Danno cerebrale da ictus: il trapianto di cellule staminali neurali riduce la morte dei neuroni e migliora la plasticità cerebrale

In caso di danno cerebrale dovuto a ictus, il trapianto di cellule staminali neurali potrebbe offrire in futuro una strategia per migliorare e accelerare il recupero delle funzioni cerebrali compromesse. Il meccanismo dietro l’effetto terapeutico di queste cellule è stato... more

Terapia genica con cellule staminali per la sindrome di Wiskott-Aldrich

La sindrome di Wiskott-Aldrich è un disordine da immunodeficienza recessiva primaria legata al cromosoma X, associata a trombocitopenia, eczema e autoimmunità.In uno studio, due pazienti che soffrono di questo disturbo sono stati trattati con un trapianto autologo di cellule staminali... more

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche migliora gli esiti nei pazienti con sclerodermia sistemica

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è risultato associato a un miglioramento della prognosi rispetto alla Ciclofosfamide nei pazienti con sclerodermia sistemica cutanea diffusa. Nello studio SCOT ( Scleroderma: Cyclophosphamide or Transplantation ) 36 pazienti sono stati assegnati in modo... more

Malattia di Parkinson, passi avanti nella produzione di neuroni dopaminergici da cellule staminali

Secondo i ricercatori della Lund University, gli studi clinici con terapie basate su cellule staminali per i disturbi cerebrali come la malattia di Parkinson, sono oramai prossimi. Tuttavia, per dar vita a studi clinici è di vitale importanza essere in... more