Terapia genica | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Efficacia biologica e clinica di LentiGlobin per l'anemia falciforme

L'anemia falciforme è caratterizzata dalla recidiva dolorosa di eventi vaso-occlusivi. La terapia genica con l'uso di LentiGlobin ( bb1111; Lovotibeglogene autotemcel; Zynteglo ) per l'anemia falciforme consiste nel trapianto autologo di cellule staminali e progenitrici ematopoietiche trasdotte con il vettore... more

Adstiladrin a base di Nadofaragene firadenovec, la prima terapia genica per il tumore della vescica ad alto rischio e non-muscolo invasivo. Approvazione da parte di FDA

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Adstiladrin ( Nadofaragene firadenovec-vncg; Nadofaragene firadenovec ), una terapia genica basata su un vettore adenovirale non-replicante, indicata per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma della vescica non-muscolo invasivo... more

Terapia cellulare della malattia linfoproliferativa post-trapianto EBV-positiva: Ebvallo a base di Tabelecleucel approvato nell'Unione Europea

Il parere del Comitato scientifico ( CHMP ) dell'Agenzia Europea per i medicinali, EMA, è stato accolto dalla Commissione Europea ( CE ), che ha approvato Ebvallo, il cui principo attivo è Tabelecleucel, per il trattamento in monoterapia dei pazienti... more

Terapia genica: Upstaza a base di Eladocagene exuparvovec negli adulti e nei bambini affetti da grave deficit AADC

Upstaza è un medicinale di terapia genica usato negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 18 mesi affetti da grave deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici ( AADC ) con diagnosi genetica conclamata. Il deficit di... more

Roctavian a base di Valoctocogene Roxaparvovec nel trattamento dell’emofilia A grave causata dalla mancanza del fattore VIII

Roctavian è un medicinale utilizzato per il trattamento dell’emofilia A grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una proteina di coagulazione denominata fattore VIII. È impiegato negli adulti che non hanno inibitori del fattore VIII ( anticorpi )... more

Terapia genica AAVS3 nei pazienti con emofilia B

FLT180a ( Verbrinacogene setparvovec ) è una terapia genica con adenovirus-associato ( AAV ) diretta al fegato che utilizza un capside sintetico e una proteina con guadagno di funzione per normalizzare i livelli di fattore IX nei pazienti con emofilia... more

Approvato in Europa Roctavian a base di Valoctocogene Roxaparvovec, la prima terapia genica per l'emofilia A grave

La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio della terapia genica Roctavian ( Valoctocogene Roxaparvovec ) per il trattamento dell'emofilia A grave ( carenza congenita del Fattore VIII ) nei pazienti adulti senza una storia di inibitori del... more

Yescarta a base di Axicabtagene ciloleucel nel trattamento delle forme recidivanti / refrattarie di linfoma diffuso a grandi cellule B, linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, e linfoma follicolare

Yescarta è un medicinale per il trattamento di tre tipi di tumori ematologici: linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ); linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B ( PMBCL ); linfoma follicolare ( FL ). Yescarta è... more

Kymriah a base di Tisagenlecleucel per il trattamento di leucemia linfoblastica acuta a cellule B in bambini e giovani adulti, linfoma diffuso a grandi cellule B e linfoma follicolare negli adulti

Kymriah è un medicinale per il trattamento dei seguenti tipi di tumori ematologici: • leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) a cellule B in bambini e giovani adulti fino a 25 anni di età in cui il cancro non ha... more

Terapia genica con Valoctocogene roxaparvovec per l'emofilia A

Valoctocogene roxaparvovec ( AAV5-hFVIII-SQ ) è un vettore di terapia genica basato sul virus adeno-associato 5 ( AAV5 ) contenente un DNA complementare del fattore VIII della coagulazione guidato da un promotore epato-selettivo. L'efficacia e la sicurezza della terapia sono... more

Il Verapamil mostra benefici nel trattamento del diabete mellito di tipo 1 per almeno due anni dopo la diagnosi

L'uso del farmaco Verapamil ( Isoptin ) per il trattamento del diabete di tipo 1 mostra benefici che durano almeno 2 anni. Lo studio è stato pubblicato su Nature Communications. I pazienti che hanno assunto il Verapamil per os non... more

Skysona, la prima terapia genica per il trattamento dei bambini affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale

L'EMA ( European Medicne Agency ) ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea per la terapia genica Skysona ( Elivaldogene autotemcel ) per il trattamento dei bambini affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale ( CALD ), una forma grave... more

Sospensione precauzionale della commercializzazione del medicinale per la talassemia Zynteglo

L’Azienda titolare dell’autorizzazione del medicinale per la terapia genica Zynteglo, Bluebird Bio, per il trattamento della beta talassemia, malattia rara del sangue, ha sospeso la commercializzazione in attesa di approfondimenti su un problema di sicurezza. L'Azienda ha notificato all'EMA (... more

Terapia CAR-T: Abecma per il trattamento del mieloma multiplo recidivante / refrattario

Abecma, il cui principio attivo è Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel ) è un medicinale impiegato per il trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario, negli adulti che hanno seguito almeno tre precedenti terapie, a base di un agente immunomodulatore, un... more

Deficit di AADC, una rara malattia genetica neurometabolica

Il deficit di decarbossilasi degli aminoacidi aromatici ( deficit di AADC ) è una malattia genetica neurometabolica rara a trasmissione autosomica recessiva che colpisce il sistema nervoso e causa delle interferenze nei processi di comunicazione tra i neuroni cerebrali. Il... more