Terapia genica | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Zolgensma a base di Onasemnogene abeparvovec: terapia genica per l'atrofia muscolare spinale

La Commissione Europea ha concesso l’approvazione condizionale per Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec ), la terapia genica per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale ( SMA ) e diagnosi clinica di SMA di tipo 1; oppure di pazienti con... more

Malattia di Fabry: risposta dell’anticorpo anti alfa-galattosidasi A al trattamento con Agalsidasi beta

L'Agalsidasi beta ( Fabrazyme ), una forma ricombinante umana della alfa-galattosidasi A ( alfaGAL ), è approvata per l'uso come terapia enzimatica sostitutiva nella malattia di Fabry. Una risposta immunogenica contro una proteina terapeutica potrebbe influenzarne l’efficacia o la sicurezza.Lo... more

Zolgensma a base di Onasemnogene abeparvovec nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale

Zolgensma è un medicinale di terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, una grave affezione dei nervi che causa distrofia e debolezza muscolare. Zolgensma è indicato in pazienti con mutazioni ereditarie a carico di geni noti come SMN1, cui... more

Libmeldy, nuova terapia genica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica

L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea per la terapia genica Libmeldy, per il trattamento della leucodistrofia metacromatica ( MLD ), una malattia metabolica ereditaria rara che colpisce il sistema nervoso.... more

Terapia genica per la adrenoleucodistrofia cerebrale

Sono stati presentati nel corso del Meeting della European Society for Blood and Marrow Transplantation, i dati aggiornati del Programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale Elivaldogene autotemcel ( Eli-cel ) per pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale ( CALD ),... more

Follow-up pluriennale della terapia genica AAV5-hFVIII-SQ per l'emofilia A

La terapia genica mediata da virus adeno-associati ( AAV ) è in fase di studio come opzione terapeutica per le persone con emofilia A. I dati di efficacia e sicurezza includono 3 anni di follow-up dopo una singola somministrazione di... more

Trattamento della beta-talassemia con Zynteglo, cellule autologhe CD34+ che codificano per il gene della betaA-T87Q globina

Zynteglo è un medicinale indicato per il trattamento della beta-talassemia, una malattia del sangue, in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che necessitano di periodiche trasfusioni di sangue. I soggetti con questa malattia genetica non sono in... more

Anemia falciforme: dopo 6 mesi la terapia genica LentiGlobin produce emoglobina anti-falcemica pari al 40% o più di emoglobina totale

Nel corso del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology ( ASH ), Orlando ( Florida ), sono stati presentati i risultati aggiornati relativi al Gruppo C dello studio clinico di fase 1/2 HGB-206 relativo alla terapia genica con... more

Terapia genica del recettore delle cellule T per i tumori epiteliali associati al papillomavirus umano

La terapia con cellule T geneticamente modificate è un trattamento emergente dei tumori ematologici con potenziale utilità nei tumori epiteliali. È stata studiata la terapia con cellule T per il trattamento dei tumori epiteliali associati al papillomavirus umano ( HPV... more

L' FDA ha approvato Zolgensma, una terapia genica per il trattamento dei pazienti pediatrici con atrofia muscolare spinale

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec-xioi; Onasemnogene abeparvovec ), la prima terapia genica approvata per il trattamento dei bambini di età inferiore ai 2 anni con atrofia muscolare spinale ( SMA... more

Luxturna a base di Voretigene neparvoec per il trattamento di adulti e bambini con perdita della vista dovuta a distrofia ereditaria della retina

Luxturna è un medicinale utilizzato per il trattamento di adulti e bambini con perdita della vista dovuta a distrofia ereditaria della retina, una rara patologia genetica della retina. Luxturna può essere utilizzato solo se i pazienti dispongono ancora di un... more

Terapia genica con vettore del virus adeno-associato di tipo 5 trasportante fattore IX umano negli adulti con emofilia B

La terapia genica per l'emofilia B ha lo scopo di migliorare il rischio di sanguinamento e fornire attività / sintesi del fattore IX ( FIX ) endogeno attraverso un singolo trattamento, eliminando la necessità di concentrato FIX. AMT-060 combina un... more

Trasferimento genico AAV5-Fattore VIII nella forma grave di emofilia A

I pazienti con emofilia A si basano sul Fattore VIII esogeno per prevenire il sanguinamento nelle articolazioni, nei tessuti molli e nel sistema nervoso centrale. Sebbene sia stato riportato un trasferimento genico di successo nei pazienti con emofilia B, la... more

Sicurezza ed efficacia delle cellule progenitrici multipotenti adulte nell'ictus ischemico acuto: studio MASTERS

Le cellule progenitrici adulte multipotenti sono un prodotto della terapia cellulare allogenica derivata dal midollo osseo che modula il sistema immunitario e rappresenta una terapia promettente per l'ictus acuto. È stata identificata la singola dose più elevata, meglio tollerata e... more

Terapia sostitutiva genica a dose singola per atrofia muscolare spinale

L'atrofia muscolare spinale di tipo 1 ( SMA1 ) è una patologia progressiva monogenica dei motoneuroni con esordio durante l'infanzia che si traduce nel mancato raggiungimento delle tappe motorie e nel decesso o nella necessità di ventilazione meccanica a 2... more