Trattamento con Inotersen per amiloidosi ereditaria da transtiretina
L'amiloidosi ereditaria da transtiretina è causata da varianti patogenetiche di un singolo nucleotide nel gene codificante la transtiretina ( TTR ), che induce un ripiegamento scorretto della transtiretina e la deposizione sistemica dell'amiloide.
L'accumulo progressivo di amiloide porta a disfunzioni... more