Terapia ERT | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

FDA ha approva Elelyso per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Elelyso ( Taliglucerasi alfa ) per la terapia sostitutiva enzimatica a lungo termine per il trattamento di una forma della malattia di Gaucher, una rara malattia genetica.La malattia di Gaucher si... more

Terapia CAR-T: la Commissione Europea ha concesso l'approvazione condizionale a Carvykti per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario

La Commissione Europea ( CE ) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per Carvykti ( Ciltacabtagene autoleucel; Cilta-cel ) per il trattamento degli adulti affetti da mieloma multiplo recidivante e refrattario ( RRMM ) che avevano ricevuto almeno tre... more

La FDA ha approvato Kymriah a base di Tisagenlecleucel per il linfoma follicolare recidivante o refrattario

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione accelerata a Kymriah ( Tisagenlecleucel ) per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma follicolare recidivante o refrattario dopo 2 o più linee di terapia sistemica. La decisione si... more

L’FDA ha approvato l'auto-somministrazione di Berinert nel trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario della laringe

L'FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato l'auto-somministrazione di Berinert, un inibitore della C1 esterasi ( umano ) ( C1-INH ) che trova indicazione nel trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario, una rara e potenzialmente fatale malattia... more

Terapia con cellule CAR-T: Breyanzi nel trattamento dei pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato o refrattario, linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B e linfoma follicolare di grado 3B

La Commissione Europea ( CE ) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per Breyanzi ( Lisocabtagene maraleucel; Liso-cel ), un'immunoterapia a cellule T del recettore dell'antigene chimerico ( CAR ) diretto contro CD19 per il trattamento dei pazienti adulti con... more

Terapia genica con Valoctocogene roxaparvovec per l'emofilia A

Valoctocogene roxaparvovec ( AAV5-hFVIII-SQ ) è un vettore di terapia genica basato sul virus adeno-associato 5 ( AAV5 ) contenente un DNA complementare del fattore VIII della coagulazione guidato da un promotore epato-selettivo. L'efficacia e la sicurezza della terapia sono... more

Yescarta ha ricevuto l'approvazione della FDA come prima terapia con linfociti CAR-T per il trattamento iniziale del linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Yescarta ( Axicabtagene ciloleucel ), una terapia con cellule CAR-T, per pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B ( LBCL ), refrattario alla chemioimmunoterapia di prima linea o... more

Studio di fase 3 RAISE: dati positivi di Zilucoplan nella miastenia grave generalizzata

Sono stati annunciati risultati positivi dello studio RAISE sulla valutazione del trattamento sperimentale con Zilucoplan, un inibitore peptidico, auto-somministrato per via sottocutanea ( SC ) del componente 5 del complemento ( inibitore C5 ), rispetto al placebo negli adulti con... more

Il Verapamil mostra benefici nel trattamento del diabete mellito di tipo 1 per almeno due anni dopo la diagnosi

L'uso del farmaco Verapamil ( Isoptin ) per il trattamento del diabete di tipo 1 mostra benefici che durano almeno 2 anni. Lo studio è stato pubblicato su Nature Communications. I pazienti che hanno assunto il Verapamil per os non... more

Cellule T specifiche per il virus BK per l'immunoterapia della leucoencefalopatia multifocale progressiva

La leucoencefalopatia multifocale progressiva, una rara malattia del sistema nervoso centrale ( SNC ) causata dal virus JC e che si verifica in persone immunodepresse, è tipicamente fatale a meno che non venga ripristinata l'immunità adattativa. Il virus JC è... more

Osteopenia nella malattia di Gaucher in età precoce: risposta alla terapia enzimatica con Imiglucerasi in bambini, adolescenti e adulti

Nella malattia di Gaucher, la mutazione del gene per l'acido beta-glucosidasi ( GBA1 ) causa glucocerebrosidasi difettosa, e combinazioni di diverse malattie ossee malattie ematologiche e maklattie viscerali.L'osteopenia ha un'alta prevalenza, ma il periodo di insorgenza durante il corso naturale... more

Skysona, la prima terapia genica per il trattamento dei bambini affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale

L'EMA ( European Medicne Agency ) ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea per la terapia genica Skysona ( Elivaldogene autotemcel ) per il trattamento dei bambini affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale ( CALD ), una forma grave... more

Ruxolitinib per la malattia cronica del trapianto contro l'ospite refrattaria ai glucocorticoidi

La malattia cronica del trapianto contro l'ospite ( GVHD ), una delle principali complicanze del trapianto allogenico di cellule staminali, diventa refrattaria ai glucocorticoidi o dipendente dai glucocorticoidi in circa il 50% dei pazienti. Mancano dati affidabili da studi randomizzati... more

Sospensione precauzionale della commercializzazione del medicinale per la talassemia Zynteglo

L’Azienda titolare dell’autorizzazione del medicinale per la terapia genica Zynteglo, Bluebird Bio, per il trattamento della beta talassemia, malattia rara del sangue, ha sospeso la commercializzazione in attesa di approfondimenti su un problema di sicurezza. L'Azienda ha notificato all'EMA (... more

Clobazam nella sindrome di Lennox-Gastaut

È stato condotto uno studio per valutare efficacia e sicurezza di Clobazam ( Onfi ), una 1,5-benzodiazepina, come terapia aggiuntiva per la sindrome di Lennox-Gastaut.Pazienti di età compresa tra 2 e 60 anni sono stati randomizzati a placebo o Clobazam... more