Terapia ERT | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Abecma, la prima terapia a cellule CAR-T anti-BCMA per il mieloma multiplo recidivante e refrattario

La Commissione Europea ( CE ) ha rilasciato l'Autorizzazione all'Immissione in Commercio Condizionata per Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ), una immunoterapia a cellule CAR-T diretta contro BCMA ( B-Cell Maturation Antigen ), per il trattamento dei pazienti adulti con... more

Inibizione di ROCK2 con Belumosudil per il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite cronica

La via di segnalazione della proteina chinasi-2 associata a rho ( ROCK2 ) contenente regioni a struttura superavvolta, regola l'equilibrio delle cellule Th17 / T regolatorie e controlla le vie profibrotiche. L'inibizione selettiva di ROCK2 con Belumosudil ( KD025 )... more

Yescarta per il linfoma follicolare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica, approvato dalla FDA

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata a Yescarta ( Axicabtagene ciloleucel; Axi-cel ) per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma follicolare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.... more

La FDA ha approvato Breyanzi a base di Lisocabtagene maraleucel, una nuova terapia a base di cellule CAR-T per gli adulti con linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario

La Food and Drug Administration ( FDA ) degli Stati Uniti ha approvato Breyanzi ( Lisocabtagene maraleucel; Liso-cel ), una terapia a cellule CAR-T diretta a CD19 per il trattamento di pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B (... more

Zolgensma a base di Onasemnogene abeparvovec nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale

Zolgensma è un medicinale di terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, una grave affezione dei nervi che causa distrofia e debolezza muscolare. Zolgensma è indicato in pazienti con mutazioni ereditarie a carico di geni noti come SMN1, cui... more

Vaccino terapeutico a DNA con Pembrolizumab più GX-188E nelle pazienti con tumore della cervice avanzato HPV-16-positivo o HPV-18-positivo

Gli esiti di sopravvivenza per le pazienti con tumore della cervice ricorrente o avanzato sono sfavorevoli. Pembrolizumab ( Keytruda ) è stato approvato per il trattamento del tumore della cervice ricorrente o metastatico, con un tasso di risposta complessivo del... more

Linfoma mantellare: approvato nell'Unione Europea Tecartus, una immunoterapia cellulare basata sulle cellule CAR-T

La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio condizionata a Tecartus, cellule CAR-T KTE-X19 ( cellule CD3+ autologhe, anti-CD19 ). Tecartus è una immunoterapia cellulare basata sull’utilizzo di cellule CAR-T, cellule T che esprimono un recettore chimerico (... more

Libmeldy, nuova terapia genica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica

L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea per la terapia genica Libmeldy, per il trattamento della leucodistrofia metacromatica ( MLD ), una malattia metabolica ereditaria rara che colpisce il sistema nervoso.... more

Ruxolitinib per la malattia da trapianto contro l'ospite acuta refrattaria ai glucocorticoidi

La malattia acuta da trapianto contro l'ospite ( GVHD ) rimane una delle principali limitazioni del trapianto allogenico di cellule staminali; non tutti i pazienti hanno una risposta al trattamento con glucocorticoidi standard. In uno studio di fase 2, Ruxolitinib... more

L'FDA ha approvato Rituxan per il trattamento di due malattie rare: granulomatosi di Wegener e poliangite microscopica

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Rituxan ( Rituximab; in Italia: MabThera ) in combinazione con glucocorticoidi ( steroidi ) per il trattamento dei pazienti con granulomatosi di Wegener e con poliangite microscopica, due malattie rare che... more

Tecartus: il primo e unico trattamento CAR-T per il linfoma mantellare recidivante o refrattario, approvato dalla FDA

La US Food and Drug Administration ( FDA ) ha concesso l'approvazione accelerata a Tecartus ( Brexucabtagene autoleucel, precedentemente noto come KTE-X19 ), la prima e unica terapia CAR-T approvata per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma mantellare (... more

Polineuropatia amiloide familiare da transtiretina: Vyndaqel, prima terapia approvata nell'Unione Europea

La Commissione Europea ha approvato Vyndaqel ( Tafamidis ) per il trattamento della polineuropatia amiloide familiare da transtiretina ( TTR-FAP ) in pazienti adulti con polineuropatia sintomatica in fase 1.La polineuropatia amiloide familiare correlata alla transtiretina è una malattia neurodegenerativa... more

Anemia falciforme: dopo 6 mesi la terapia genica LentiGlobin produce emoglobina anti-falcemica pari al 40% o più di emoglobina totale

Nel corso del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology ( ASH ), Orlando ( Florida ), sono stati presentati i risultati aggiornati relativi al Gruppo C dello studio clinico di fase 1/2 HGB-206 relativo alla terapia genica con... more

Prednisone versus Tamoxifene in pazienti con fibrosi retroperitoneale idiopatica

I glucocorticoidi rappresentano il trattamento principale della fibrosi retroperitoneale idiopatica, ma mostrano spesso effetti tossici importanti e molti lavori hanno proposto Tamoxifene ( Nolvadex ) come alternativa ai glucocorticoidi. In uno studio è stata confrontata l'efficacia di Prednisone con quella... more

Idursulfasi a lungo termine nel trattamento della sindrome di Hunter

È stato effettuato uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine con Idursulfasi ( ricombinante umano iduronato-2-solfatasi; Elaprase ) nei pazienti con sindrome di Hunter.Un totale di 94 pazienti che avevano completato uno... more